**Financování vývoje RNAi terapií pro neurologická onemocnění**
Irská biotechnologická společnost Aerska oznámila získání investice ve výši 39 milionů dolarů v rámci financování série A. Cílem této investice je posunout strategii společnosti v oblasti genetických léčiv a řešit dlouhodobou výzvu doručování těchto léčiv do mozku. Společnost, která má sídlo v Dublinu a výzkumné operace v Londýně, vyvíjí platformu pro tvorbu terapeutik založených na RNA interferenci (RNAi), která jsou navržena pro efektivní a opakovatelné doručení přes krevně-mozkovou bariéru.
Zatímco RNAi terapie již dosáhly pokroku v léčbě onemocnění jater a kardiometabolických chorob, zakladatelé společnosti Aerska uvádějí, že v případě chorob centrálního nervového systému byl tento přístup dříve omezen. Terapeutické molekuly totiž obtížně překonávají ochrannou bariéru mozku.
„Jedno z hlavních zjištění z desetiletí práce v oblasti neurodegenerativních onemocnění, jako je Alzheimerova choroba, spočívá v tom, že mnohé terapie selhaly nikoli kvůli chybné biologii, ale proto, že se lék nikdy skutečně nedostal do mozku,“ uvedl Jack O’Meara, generální ředitel společnosti Aerska. „Zobrazovací metody opakovaně potvrdily, že překonání krevně-mozkové bariéry je zásadní překážkou.“
Pro řešení této výzvy společnost Aerska vyvinula systém, který označuje jako „brain shuttle“. Tento systém využívá transport zprostředkovaný receptory k přenosu nákladu RNAi do nervové tkáně.
„Přesná neurologie závisí na přesném doručení – terapie se musí dostat do správných buněk, ve správný čas a správným způsobem,“ doplnil O’Meara. „Naše zaměření je jednoznačně na neurologická onemocnění a naše technologie ‚brain shuttle‘ je navržena k doručení RNA léčiv přes krevně-mozkovou bariéru prostřednictvím systémového podání.“
Společnost, která se na veřejnosti objevila v loňském roce, se intenzivně věnuje rozvoji své platformy založené na konjugátech protilátka-oligo. Nově získaný kapitál bude využit k zdokonalení technologie a posunu prvních terapeutik blíže k humánním klinickým studiím. Cílem je umožnit intravenózní nebo subkutánní podání, které dosáhne širokého a udržitelného snížení genové exprese v mozku.
„Toto financování nám umožňuje posunout naši hlavní terapii konjugátu protilátka-oligo přes IND-enabling studies, generovat relevantní data in vivo u lidí a posunout naše první RNAi programy směrem ke klinické fázi. To nás posune od ověření konceptu doručení až po IND, zatímco pracujeme na zachování kognitivního zdraví a prodloužení zdravé životnosti mozku,“ prohlásil O’Meara.
Strategie společnosti Aerska se zpočátku soustředí na onemocnění s jasnými genetickými determinanty, počínaje dědičnými formami Alzheimerovy a Parkinsonovy choroby. V případě Alzheimerovy choroby zůstávají varianty, jako je APOE4, jedním z nejsilnějších známých rizikových faktorů. Navržením RNAi intervencí, které mohou snížit aktivitu specifických genů spojených s onemocněním, společnost doufá, že zpomalí nebo zabrání neurodegeneraci u těchto populací.
Podle společnosti Aerska její preklinická práce prokázala robustní cílovou aktivitu v několika modelech Alzheimerovy choroby, spolu se změnami v relevantních biomarkerech. Její rané studie Parkinsonovy choroby naznačují modulaci signálních drah onemocnění. Souběžně s platformou pro doručení investuje Aerska také do analýzy dat a stratifikace pacientů na základě biomarkerů, což navazuje na trendy, které měly dopad v onkologii.
Nejnovější kolo financování, vedené fondy EQT’s Dementia Fund a age1, zvyšuje celkový kapitál získaný společností Aerska na 60 milionů dolarů, po počátečním seed financování ve výši 21 milionů dolarů v říjnu. V rámci financování série A se Arno de Wilde a Philip Scheltens z EQT, spolu s Alexem Colvillem z age1, připojí k představenstvu společnosti Aerska.
„Pro rodiny, které čelí onemocněním jako je Alzheimerova choroba, nabízí přístup společnosti Aerska potenciál pro zachování kognitivních funkcí a kvality života,“ uvedl Scheltens. „Strategie týmu zaměřená na včasnou intervenci, kombinovaná se soustředěním na genetické formy neurologických onemocnění, je staví do pozice, aby ovlivnila výsledky pro populace, které byly dosavadními terapeutickými přístupy nedostatečně obslouženy.“