Vývoj genové terapie pro vlhkou věkem podmíněnou makulární degeneraci
Společnost 4D Molecular Therapeutics (4DMT) oznámila dokončení náboru pacientů do klinické studie 4FRONT-1, která představuje první registrační fázi 3 pro jejího kandidáta na genovou terapii, přípravek 4D-150. Tato studie se zaměřuje na vlhkou věkem podmíněnou makulární degeneraci (wet AMD).
Nábor pacientů byl uzavřen v průběhu přibližně jedenácti měsíců, což je dříve, než se původně předpokládalo. Očekává se, že do studie bude zařazeno více než 500 pacientů. Vysoká účast ze strany výzkumníků i pacientů je zjevná. Hlavní údaje ze studie 4FRONT-1 se předpokládají v první polovině roku 2027.
4FRONT-1 je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie zahrnující pacienty s dosud neléčenou vlhkou AMD v Severní Americe. Primárním cílovým parametrem studie je non-inferiorita ve změně nejlepší korigované zrakové ostrosti od počátku po 52 týdnech. Klíčový sekundární cíl porovnává zátěž léčby mezi přípravkem 4D-150 a srovnávacím ramenem s afliberceptem za stejné období. Pacienti v obou ramenech mají možnost doplňkových injekcí afliberceptu.
Přípravek 4D-150 je navržen tak, aby po jediné intravitreální injekci zajistil víceletou trvalou dodávku biologických látek proti VEGF do sítnice. Kromě studie 4FRONT-1 probíhá také druhá registrační studie, 4FRONT-2, s aktivací pracovišť po celém světě. Předpokládá se, že nábor pacientů do studie 4FRONT-2 bude dokončen v druhé polovině roku 2026 a hlavní údaje budou k dispozici v druhé polovině roku 2027.