Nová zjištění v oblasti omlazovacích terapií: FDA schválila klinickou studii ER-100 pro optické neuropatie
Společnost Life Biosciences, která se zaměřuje na vývoj terapií buněčného omlazení, získala souhlas amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) se svou žádostí o povolení zkoušení nového léku (IND) pro přípravek ER-100. Tento souhlas otevírá cestu k zahájení klinického programu, jehož cílem je zhodnotit bezpečnost a potenciál ER-100 pro zlepšení zraku u pacientů s optickými neuropatiemi.
Plánovaná klinická studie fáze 1 (NCT07290244) je koncipována jako první studie u lidí. Zapojí se do ní jednotlivci s glaukomem s otevřeným úhlem (OAG) a nearteritickou přední ischemickou optickou neuropatií (NAION). V rámci studie budou hodnoceny aspekty jako bezpečnost, snášenlivost, imunitní odpovědi a vliv terapie na různé parametry zrakových funkcí. Zahájení této fáze klinické studie je předpokládáno v prvním čtvrtletí roku 2026.
Přípravek ER-100 je vyvinut na základě platformy Partial Epigenetic Reprogramming (PER) společnosti Life Biosciences. Tato platforma se snaží obnovit stárnoucí nebo poškozené buňky do mladšího stavu prostřednictvím modifikace jejich epigenomu. Epigenom zahrnuje biochemické markery, které regulují genovou expresi bez změny základní DNA sekvence. Přístup společnosti Life Biosciences umožňuje kontrolovanou expresi tří ze čtyř Yamanaka faktorů – transkripčních faktorů OCT-4, SOX-2 a KLF-4 (OSK). Předklinické studie na zvířecích modelech, při nichž byla látka podávána lokální injekcí do oka (intravitreálně), prokázaly bezpečnost a účinnost. ER-100 představuje první buněčnou omlazovací terapii využívající epigenetické přeprogramování, která získala souhlas FDA pro vstup do klinických studií u lidí. Sharon Rosenzweig-Lipson, Ph.D., hlavní vědecká ředitelka Life Biosciences, uvedla, že k tomuto pokroku vedla léta výzkumu, optimalizace a komplexních studií na primátech, které demonstrovaly kontrolovanou expresi OSK, obnovení metylačních vzorů a zlepšení zrakových funkcí.
Kontext optických neuropatií
Optické neuropatie představují skupinu onemocnění, která jsou charakterizována nevratnou smrtí sítnicových gangliových buněk (RGCs). Tyto buňky jsou primárními neurony spojujícími oko s mozkem. Vzhledem k tomu, že RGCs nemají přirozenou schopnost regenerace, jejich ztráta vede k trvalému poškození zraku.
Glaukom s otevřeným úhlem (OAG) je chronické neurodegenerativní onemocnění a jedna z hlavních příčin slepoty. Ačkoli je často spojován se zvýšeným nitroočním tlakem, poškození RGCs mnohdy pokračuje i přes stávající léčbu. Někteří pacienti trpí OAG i při normálním nitroočním tlaku. Nearteritická přední ischemická optická neuropatie (NAION) je popisována jako „mrtvice oka“ a je nejčastější akutní optickou neuropatií u dospělých starších padesáti let. Zahrnuje náhlou, bezbolestnou ztrátu zraku způsobenou nedostatečným prokrvením, přičemž v současné době neexistují schválené léčebné postupy. Prevalence a incidence obou těchto onemocnění narůstá s věkem, což představuje rostoucí globální zdravotnickou zátěž. Současné terapeutické přístupy se nicméně nezaměřují na základní neuronální degeneraci, což naznačuje významnou nenaplněnou lékařskou potřebu pro terapie, které by mohly přímo chránit nebo regenerovat RGCs s cílem obnovit nebo zachovat zrak.
Společnost Life Biosciences se profiluje jako biotechnologická společnost v klinické fázi, která se zaměřuje na průkopnické terapie buněčného omlazení s cílem zvrátit a předcházet řadě onemocnění souvisejících se stárnutím. Její patentovaná platforma Partial Epigenetic Reprogramming (PER) využívá již zmíněné transkripční faktory OCT4, SOX2 a KLF4 k navrácení starších a poškozených buněk do mladšího a zdravějšího stavu. Tento inovativní přístup cílí na jednu z primárních příčin stárnutí na epigenetické úrovni, což potenciálně umožňuje řešit široké spektrum závažných onemocnění spojených s věkem. Kromě programu ER-100, který je vyvíjen pro optické neuropatie, společnost strategicky rozšiřuje svůj terapeutický pipeline s cílem řešit další nemoci související s věkem.