Grant pro výzkum biomarkerů TRPML1 pro Parkinsonovu chorobu
Společnost Bexorg Inc., neurotechnologická firma zaměřená na vývoj nástrojů pro urychlení objevování léčiv pro centrální nervový systém, obdržela výzkumný grant od nadace The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF). Grant byl udělen prostřednictvím iniciativy Targets to Therapies Initiative a jeho účelem je podpořit identifikaci translačních biomarkerů pro terapie Parkinsonovy choroby cílící na protein TRPML1.
Translační biomarkery představují biologické markery, které mohou potvrdit vazbu na cílový protein a terapeutickou aktivitu v klinických studiích u lidí. Jejich nedostatek je v současnosti významnou překážkou ve vývoji léčiv pro Parkinsonovu chorobu. Protein TRPML1 (transient receptor potential mucolipin-1) je přitom považován za slibný terapeutický cíl pro toto onemocnění. Pokrok v klinickém vývoji terapií zaměřených na tuto dráhu však byl doposud omezen absencí spolehlivých biomarkerů.
Finanční prostředky od nadace MJFF podpoří společnost Bexorg při aplikaci její platformy BrainEx. Tato platforma využívá postmortální tkáň celého lidského mozku, udržovanou za fyziologických podmínek, k objevení biomarkerů odrážejících aktivitu TRPML1 a reakci na léčiva.
Biomarkery identifikované tímto výzkumem by mohly přispět ke zlepšení designu a interpretace klinických studií pro terapie zaměřené na TRPML1. Jejich role spočívá v demonstraci, že dané sloučeniny skutečně ovlivňují zamýšlený biologický mechanismus v lidské mozkové tkáni. Řada biotechnologických a farmaceutických společností v současné době vyvíjí programy zaměřené na TRPML1. Cílem tohoto grantu je urychlit translační pokrok v celém oboru tím, že se zmenší mezera mezi preklinickým výzkumem a klinickou validací.
Výzkum bude využívat mozky darované jedinci s Parkinsonovou chorobou, získané z eticky spravovaných biorepozitářů. Tento přístup má zajistit relevanci k lidské patologii a zvýšit prediktivní hodnotu signálů biomarkerů pro budoucí terapeutický vývoj.