Nová data o terapii Ryoncil pro děti se steroid-rezistentní akutní reakcí štěpu proti hostiteli
Společnost Mesoblast Limited oznámila první komerční zkušenosti s léčivým přípravkem Ryoncil® (remestemcel‑L‑rknd) v reálné praxi. Data ukazují, že 84 procent dětí dokončilo celou 28denní léčbu a byly naživu. Tato zjištění podporují informace o potenciálním přínosu terapie v reálném prostředí klinické praxe. Ryoncil je ve Spojených státech komerčně dostupný od března 2025 pro léčbu steroid-rezistentní akutní reakce štěpu proti hostiteli (SR‑aGvHD) u pacientů ve věku od dvou měsíců.
Z prvních 25 pediatrických pacientů léčených přípravkem Ryoncil v reálných klinických podmínkách po jeho uvedení na trh jich 21 dokončilo celý léčebný cyklus a bylo naživu po 28 dnech. Tyto výsledky jsou v souladu s údaji z předchozích klinických zkušeností. Čtyři pacienti, kteří nedokončili počáteční 28denní režim, dříve selhali při jiných terapiích a zemřeli do 28 dnů v důsledku závažné SR‑aGvHD. Společnost Mesoblast uvedla, že tato časná data zdůrazňují význam včasného zahájení léčby přípravkem Ryoncil po zjištění steroid-rezistence, aby bylo možné dokončit celou terapii a maximalizovat přežití.
Pro usnadnění přístupu k léku Ryoncil zřídila společnost Mesoblast centrum pro přístup pacientů, MyMesoblast™, které pomáhá poskytovatelům zdravotní péče s objednáváním a podporuje širší dostupnost. Společnost navázala spolupráci s 45 transplantačními centry v USA s cílem pokrýt celkem 64 center, což představuje přibližně 94 procent transplantačních procedur v zemi. Pokrytí nákladů na Ryoncil je v současnosti zajištěno pro více než 260 milionů obyvatel USA prostřednictvím federálních a státních plánů Medicaid, k čemuž přispěl kód Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) J‑Code, který se stal aktivním v říjnu 2025.
Mesoblast se rovněž připravuje na rozšíření schválené indikace FDA pro Ryoncil i na léčbu SR‑aGvHD u dospělých pacientů, což představuje trh přibližně třikrát větší než pediatrický segment. Zahájení náboru do klíčové studie pro dospělé se očekává v blízké době ve spolupráci s NIH‑funded Bone Marrow Transplant Clinical Trials Network.