**Regulační proces pro experimentální terapii srdeční vady**
Společnost Longeveron Inc., biotechnologická firma ve fázi klinického vývoje regenerativních buněčných terapií, oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (U.S. Food and Drug Administration, FDA) udělil souhlas se schůzkou typu C. Tato schůzka je naplánována na konec března 2026 a jejím cílem je projednat klíčové regulační aspekty klinické studie ELPIS II. Tato klíčová studie fáze 2b hodnotí proprietární kmenovou buněčnou terapii laromestrocel (LOMECEL-B®) pro syndrom hypoplastického levého srdce (Hypoplastic Left Heart Syndrome, HLHS).
Hlavní zaměření schůzky spočívá v diskuzi klinických ukazatelů účinnosti a plánu statistické analýzy (statistical analysis plan, SAP), které mají podpořit potenciální podání žádosti o licenci pro biologický přípravek (Biologics License Application, BLA) v případě pozitivních výsledků fáze 2.
**Klinická studie ELPIS II a onemocnění HLHS**
Studie ELPIS II zahrnula 40 pediatrických pacientů a probíhá ve 12 léčebných centrech ve Spojených státech. Je realizována ve spolupráci s National Heart, Lung, and Blood Institute s využitím grantů od NIH. Očekává se, že prvotní data (top-line data) z této studie budou k dispozici ve třetím čtvrtletí roku 2026.
Syndrom hypoplastického levého srdce (HLHS) je vzácná a život ohrožující vrozená srdeční vada, při níž je levá strana srdce nedostatečně vyvinutá. Kojenci s touto vadou jsou závislí na komplexní chirurgické rekonstrukci, která je spojena se značnými dlouhodobými riziky.
**Regulační označení a další kroky**
Terapie laromestrocel pro HLHS již obdržela od FDA označení Rare Pediatric Disease, Orphan Drug a Fast Track. Tato označení odrážejí neuspokojenou medicínskou potřebu v této populaci pacientů a umožňují urychlenou komunikaci s regulačními orgány. Nadcházející schůzka typu C má zajistit, že klinické důkazy a analytický přístup ze studie ELPIS II budou pro regulační orgány přijatelné ještě před zveřejněním dat a potenciálním plánováním registrace.
Společnost Longeveron Inc. plánuje poskytnout další regulační aktualizaci poté, co FDA vydá oficiální zápis ze schůzky. Tento zápis by měl poskytnout vodítka pro další kroky ve vývojové strategii laromestrocelu pro HLHS a případně i pro jiné indikace.