Pokrok v genové terapii Duchenneovy muskulární dystrofie: Zjištění společnosti Regenxbio
Společnost Regenxbio Inc., která se zaměřuje na vývoj genových terapií, informovala o aktuálních výsledcích svého programu zaměřeného na Duchenneovu muskulární dystrofii a nastínila klíčové milníky pro rok 2026. Firma uvedla pozitivní dlouhodobé funkční výsledky ve svém hlavním programu genové terapie pro toto onemocnění.
Společnost zveřejnila nová data z fáze I/II studie týkající se kandidátní genové terapie RGX-202. Tyto údaje ukazují přetrvávající účinek léčby 18 měsíců po podání, přičemž pacienti překonali předpokládané milníky progrese onemocnění. Konkrétně v rámci studie AFFINITY DUCHENNE všichni pacienti léčení klíčovou dávkou překročili očekávanou trajektorii onemocnění hodnocenou pomocí škály North Star Ambulatory Assessment. Tyto výsledky jsou srovnatelné s historickými modely průběhu nemoci. Další data týkající se bezpečnosti, biomarkerů a funkčních výsledků mají být prezentována na klinické konferenci v březnu 2026.
Regenxbio předpokládá v roce 2026 několik regulačních a klinických oznámení, která by mohla podpořit komerční uvedení produktů na trh v období mezi lety 2026 a 2028. K těmto krokům patří pokračující nábor pacientů do potvrzovacích studií a příprava na podání žádosti o biologickou licenci (Biologics Licence Application) u U.S. Food and Drug Administration do poloviny roku. Společnost Regenxbio dále uvedla, že její vlastní výrobní kapacity a strategická partnerství jsou součástí snah o komerční připravenost.
Pozdní fáze vývoje společnosti Regenxbio zahrnuje kromě Duchenneovy muskulární dystrofie také další kandidáty, včetně experimentálních genových terapií pro vzácná onemocnění a sítnicové stavy. Širší portfolio je připraveno na pokrok v klinických a regulačních milnících v průběhu roku 2026, což odráží strategii společnosti přinášet jednorázové genové terapie pacientům s vysokou nenaplněnou lékařskou potřebou.