Dyno Therapeutics uvádí Dyno-yp2, nový AAV vektor pro genovou terapii centrálního nervového systému.

Společnost Dyno Therapeutics, zaměřená na genetické technologie, oznámila uvedení Dyno-yp2. Jedná se o nový vektor pro doručení genů na bázi adenoasociovaného viru (AAV), který je navržen pro aplikace v centrálním nervovém systému.

Podle informací společnosti Dyno Therapeutics je Dyno-yp2 konstruován tak, aby se vázal na lidský transferrinový receptor (hTfR1) a umožňoval průchod hematoencefalickou bariérou. Předklinické testy prokázaly vysokou účinnost. In vivo studie na myších s humanizovaným TfR ukázaly, že Dyno-yp2 dosáhl více než 94 procent neuronální transdukce a jedenáctinásobného zlepšení biodistribuce v mozku ve srovnání s referenčním kapsidem BI-hTFR1. Společnost dále uvádí, že vektor demonstroval výrazné snížení zacílení na játra, s osmdesátinásobnou redukcí oproti BI-hTFR1 a devětadvacetinásobnou redukcí oproti AAV9. Tato zjištění naznačují silnou transdukci v centrálním nervovém systému s omezeným zásahem mimo cílovou oblast.

Dyno-yp2 byl vyvinut za použití firemní platformy řízené umělou inteligencí. Tato platforma integruje rozsáhlá in vivo data s cílem optimalizovat AAV kapsidy pro průchod hematoencefalickou bariérou. Společnost uvádí, že tento krok rozšiřuje portfolio jejích vektorů pro různé mechanismy doručení a nabízí strategické možnosti pro vývojáře genové terapie.

Vektor je k dispozici pro licencování a pro hodnocení prostřednictvím programu Dyno’s Frontiers Program, který podporuje rychlé in vivo testování terapeutických nákladů. Dyno-yp2 doplňuje stávající portfolio kapsidů společnosti, které jsou určeny pro svalové, neuromuskulární, oční a CNS aplikace. Tímto způsobem posiluje přístup společnosti k řešení výzev v oblasti doručování genové terapie.