Biosplice podala žádost o registraci léčiva pro osteoartrózu kolene
Osteoartróza je onemocnění, které postihuje miliony lidí a výrazně ovlivňuje jejich každodenní život a mobilitu. Kalifornská biotechnologická společnost Biosplice Therapeutics učinila významný krok v potenciálním přístupu k léčbě tohoto stavu. Předložila žádost o registraci nového léčiva (New Drug Application, NDA) u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (US Food and Drug Administration, FDA) pro přípravek lorecivivint (LOR). Tento lék je navržen k léčbě osteoartrózy kolene.
Péče o osteoartrózu se po desetiletí zaměřovala především na zvládání bolesti, zatímco klouby dále degenerovaly, což často vedlo k chirurgickým zákrokům. Podání žádosti společností Biosplice signalizuje pokus o dřívější intervenci s cílem ovlivnit samotný průběh onemocnění.
Lorecivivint se podává injekčně přímo do kolenního kloubu, a to jednou až dvakrát ročně. Tento způsob podání se liší od každodenních tablet nebo krátkodobých steroidních injekcí. Klíčový rozdíl spočívá v deklarovaném mechanismu účinku, který se snaží ovlivnit progresi onemocnění.
V klinických studiích lorecivivint prokázal snížení bolesti a zlepšení fyzické funkce, což jsou běžné cíle léčby osteoartrózy. Byly však zaznamenány i další poznatky. Zobrazovací metody z klinické studie fáze 3, OA-07 společnosti Biosplice, ukázaly, že u pacientů léčených lorecivivintem se udržel, a v některých případech zlepšil, prostor v kolenním kloubu, kde chrupavka obvykle tlumí nárazy. Tento prostor se s progresí osteoartrózy obvykle zmenšuje. Jeho zachování naznačuje, že kloub se nedegeneruje tak rychle.
Pro pacienty by to mohlo znamenat delší udržení mobility, oddálení nutnosti výměny kloubu a zachování nezávislosti.
Ve dvouleté studii OA-07 pacienti užívající lorecivivint hlásili méně bolesti do šesti měsíců. Po jednom roce vykazovali zlepšení nejen v oblasti bolesti, ale i v pohyblivosti a funkci ve srovnání s placebem. Pozornost výzkumníků upoutal vývoj v čase. Pacienti, kteří zpočátku dostávali placebo a později přešli na lorecivivint, začali rovněž vykazovat zlepšení kloubní struktury. Takový obrat je v rámci výzkumu osteoartrózy zaznamenáván spíše ojediněle. Tyto výsledky navazují na dřívější studie fáze 2, které prokázaly podobné přínosy.
Osteoartróza neúměrně postihuje starší dospělé, proto je bezpečnost léčby klíčová. Během desetiletého vývojového programu, v jehož průběhu bylo léčeno více než 1 800 pacientů, byl bezpečnostní profil lorecivivintu srovnatelný s placebem. Jedním z důvodů je lokální podávání léčiva. Lék zůstává v kolenním kloubu, bez detekovatelné expozice jinde v těle. To je relevantní u populace, která se často potýká se srdečními chorobami, cukrovkou nebo jinými chronickými onemocněními souběžně s bolestmi kloubů. Profesor Tim McAlindon z UMass Chan School of Medicine, který se na programu podílel, popsal tento bezpečnostní profil jako výrazně dobrý, zejména s ohledem na potenciál léku ovlivnit progresi onemocnění.
Lorecivivint byl poprvé identifikován v roce 2011. Podání žádosti o registraci představuje více než deset let klinických studií, regulačních procesů a finančních rizik, což je v biotechnologickém sektoru stále méně obvyklý časový rámec. Erich Horsley, generální ředitel společnosti Biosplice, uvedl, že jsou první společností, která v USA předložila soubor dat pro potenciálně chorobu modifikující lék pro osteoartrózu kolene. Poukázal na průběh onemocnění, který je pro pacienty bolestivý a skličující, formovaný omezenými možnostmi a nevyhnutelnou progresí.
Hlavní lékař Dr. Yusuf Yazici zdůraznil rozsah příležitosti a poznamenal, že po schválení by lorecivivint mohl nabídnout jak krátkodobou úlevu od bolesti, tak dlouhodobý strukturální přínos přibližně 25 milionům Američanů s osteoartrózou kolene.
Osteoartróza je často vnímána jako nepříjemnost spojená se stárnutím. Ve skutečnosti je úzce spojena s invaliditou, kardiovaskulárním rizikem a vyšší úmrtností, především proto, že snížená pohyblivost spouští řetězovou reakci v celém těle. Z hlediska dlouhověkosti je zachování zdraví kloubů důležité pro udržení aktivity, sociální angažovanosti a metabolického zdraví po delší dobu. Terapie, která zpomaluje degeneraci kloubů, by mohla prodloužit období zdravého života.
Zda lorecivivint nakonec získá schválení FDA, zůstává otevřené. Samotné podání žádosti však signalizuje, že k onemocněním souvisejícím s věkem je možné přistupovat nikoli jako k nevyhnutelné degeneraci, kterou je třeba zvládat, ale jako k biologickým procesům, které lze zpomalit a potenciálně změnit.