Vývoj terapie pro Parkinsonovu nemoc: Aspen Neuroscience dokončuje fázi testování a rozšiřuje výrobu
Společnost Aspen Neuroscience, biotechnologická firma ve fázi klinického vývoje zaměřená na personalizované regenerativní terapie, oznámila dokončení podání léčiva třetí kohortě ve své studii fáze 1/2a ASPIRO. Tato studie se týká terapie ANPD001, autologní buněčné terapie prekurzorových dopaminergních neuronů určené pro středně pokročilou až pokročilou Parkinsonovu nemoc.
Třetí kohorta byla dle sdělení společnosti vedena s použitím formulace připravené pro komerční využití. Tato formulace je navržena tak, aby podporovala škálování a reprodukovatelnou výrobu. Jedná se o kryokonzervovaný produkt „rozmraz a aplikuj“, který zjednodušuje dodávky do klinických pracovišť a snižuje nároky na nemocniční laboratoře zpracovávající buňky. Dokončení této kohorty představuje významný operační milník v přechodu společnosti Aspen k pozdějším fázím vývoje, při zachování personalizovaného přístupu.
Souběžně Aspen Neuroscience oznámila dokončení rozšíření svého zařízení Good Manufacturing Practice (GMP) v San Diegu. Celková kapacita nyní dosahuje téměř 22 000 čtverečních stop, s moderními čistými prostory a automatizovanými environmentálními kontrolami. Vybudování zařízení má za cíl podpořit vysoce kvalitní produkci buněčné terapie pro klinické programy a budoucí komerční připravenost. Nové čisté prostory slouží jako šablona pro automatizované rozšíření výroby. Tato infrastruktura umožní zvýšení kapacity a kontroly procesů v průběhu postupu k zásadním studiím.
Dříve v rámci studie ASPIRO byly z předchozích kohort nahlášeny šestiměsíční údaje o bezpečnosti a toleranci, spolu se zlepšeními hlášenými klinickými lékaři i pacienty, a to bez nutnosti imunosuprese. To je v souladu s autologní strategií společnosti Aspen. Terapie ANPD001 obdržela označení Fast Track od U.S. Food and Drug Administration, což odráží uznání regulátorů pro neuspokojenou lékařskou potřebu v oblasti Parkinsonovy nemoci a potenciál přístupu buněčné terapie. Studie ASPIRO nadále sleduje účastníky pro primární a dlouhodobé cílové parametry, zatímco společnost se připravuje na následné fáze vývoje.