Společnost Novoron Bioscience obdržela grant ve výši 2,5 milionu dolarů z programu Small Business Innovation Research (SBIR), který je udělován Národním institutem pro stárnutí (NIA) při Národních ústavech zdraví (NIH). Toto financování je určeno na podporu rozvoje platformy lidských mozkových organoidů s cílem zlepšit objevování léčiv pro Alzheimerovu chorobu.
Přidělené prostředky podpoří vývoj a komercializaci vysokokapacitního screeningového systému. Ten využívá kortikální organoidy odvozené z indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC), které, jak společnost uvádí, lépe napodobují interakce lidských mozkových buněk a šíření proteinu tau ve srovnání s tradičními modely.
Grant má urychlit několik klíčových fází projektu. Mezi ně patří validace screeningové platformy organoidů s funkčními a molekulárními ukazateli relevantními pro šíření tau proteinu. Dále bude provedeno srovnávací testování přibližně 3 096 sloučenin schválených americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) s cílem zjistit jejich schopnost omezit šíření tau proteinu. Součástí projektu bude rovněž aplikace transkriptomických a umělou inteligencí podporovaných analýz pro stanovení priority kandidátů na základě jejich účinnosti a bezpečnosti. Systém organoidů společnosti Novoron je navržen pro vysokokapacitní screening ve formátu 384 jamek, což má zaměřit raný výzkum na sloučeniny s vyšším potenciálem klinického úspěchu.
Klíčovou součástí práce je zaměření na protein LRP1 (low-density lipoprotein receptor-related protein 1). Dle tvrzení společnosti Novoron hraje LRP1 významnou roli při šíření tau proteinu v synapsích. Preklinické údaje uváděné společností naznačují, že její antagonista LRP1 s označením NOVO118 může snižovat šíření tau proteinu. Identifikace vazebného místa v LRP1, které je vhodné pro cílení léčiv, podporuje návrh selektivních malomolekulárních inhibitorů.
Grant SBIR (Grant No. R44AG097355, vydaný v září 2025) bude financovat úsilí o plnou validaci platformy organoidů, identifikaci vedoucích kandidátů na léčiva a sestavení datových balíčků vhodných pro investorskou due diligence a partnerství v průmyslu. Tyto kroky jsou součástí širších terapeutických rozvojových cílů proti Alzheimerově chorobě a souvisejícím tauopatiím.