Experimentální lék cílí na Alzheimerovu chorobu dříve, než se objeví příznaky
Alzheimerova choroba byla dlouhá léta vnímána jako stav, který se projevuje až v okamžiku, kdy začne selhávat paměť. Nový výzkum vědců z Northwestern University však tento pohled mění. Ukazuje, že onemocnění může v mozku tiše probíhat celé roky, nebo dokonce desetiletí předtím, než se objeví první symptomy.
Studie publikovaná v prosinci 2025 v odborném časopise Alzheimer’s and Dementia identifikovala dříve neznámý toxický protein, který zřejmě spouští nejranější fáze nemoci. Experimentální lék s označením NU-9 dokázal u myší toto rané poškození zastavit, pokud byl podán ještě před vznikem poruch paměti.
Nový cíl: Toxický podtyp amyloidních oligomerů
Vědecký tým objevil specifickou a obzvláště škodlivou formu amyloidu beta, kterou označili jako podtyp ACU193+. Na rozdíl od velkých plaků, které se v mozku tvoří v pozdějších fázích, se tento podtyp objevuje velmi brzy uvnitř neuronů a na povrchu podpůrných buněk zvaných astrocyty.
Astrocyty za normálních okolností chrání nervové buňky a regulují záněty. Když se na ně však naváže tento toxický protein, stanou se hyperaktivními a spustí v mozku zánětlivou reakci. Právě tento zánět je dnes považován za jeden z hlavních hnacích motorů degenerace mozku.
Účinky léku NU-9 u preventivního podání
Lék NU-9 byl vyvinut tak, aby bránil hromadění toxických proteinů uvnitř buněk. Výzkumníci jej podávali myším s genetickou predispozicí k Alzheimerově chorobě denně po dobu 60 dnů, a to v období, kdy ještě nevykazovaly žádné známky kognitivního poklesu.
Výsledky po dvou měsících léčby byly velmi přesvědčivé:
- Výrazně se snížila míra zánětu v mozku.
- Poklesla hladina toxického proteinu ACU193+.
- Došlo k redukci abnormální formy proteinu TDP-43, který je rovněž spojován s úbytkem kognitivních funkcí.
Zlepšení bylo patrné v několika oblastech mozku najednou, což naznačuje, že lék má plošný ochranný účinek. Podle autorů studie je klíčem k úspěchu právě včasné podání. Mnoho předchozích léků selhalo proto, že byly nasazeny v době, kdy už došlo k nevratnému poškození nebo ztrátě neuronů.
Od léčby ALS k prevenci demence
Látka NU-9 není ve světě neurovědy úplnou novinkou. Před více než 15 lety ji vynalezl chemik Richard Silverman a původně vykazovala slibné výsledky u amyotrofické laterální sklerózy (ALS). V roce 2024 dokonce získala povolení od amerického úřadu FDA k zahájení klinických testů u lidí právě pro léčbu ALS.
Mechanismus léku spočívá v podpoře vnitřního „recyklačního systému“ buňky, tedy lysozomů, které pomáhají odstraňovat odpadní proteiny. U neurodegenerativních onemocnění tento systém selhává, ale NU-9 jej dokáže znovu aktivovat.
Vědci přirovnávají tento přístup k preventivní péči u jiných chronických nemocí. Podobně jako lidé užívají léky na snížení cholesterolu, aby předešli infarktu, mohl by v budoucnu NU-9 sloužit jako prevence pro ty, u kterých krevní testy odhalí rané biomarkery Alzheimerovy choroby. Tým nyní pokračuje v testování na modelech, které více odpovídají přirozenému lidskému stárnutí.
Zdroje:
- Alzheimer’s and Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association (https://alz-journals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/alz.70968)
- ScienceDaily (https://www.sciencedaily.com/releases/2025/12/251222080119.htm)