Průlom v léčbě Parkinsonovy nemoci: První pacient obdržel náhradní neuronovou terapii
Americká společnost Kenai Therapeutics oznámila, že v rámci klinické studie fáze 1 s názvem REPLACE podala prvnímu pacientovi experimentální buněčnou terapii RNDP-001. Jde o významný milník v regenerativní medicíně, protože tato metoda se nesoustředí pouze na zmírňování příznaků, ale má za cíl přímo nahradit ztracené nervové buňky v mozku.
Jak funguje buněčná náhrada RNDP-001
Parkinsonova nemoc je způsobena postupným odumíráním neuronů, které produkují dopamin – klíčovou látku pro ovládání pohybu. Dosavadní léčba, například pomocí levodopy, spočívá v chemickém doplňování chybějícího dopaminu. Terapie RNDP-001 však volí jinou cestu:
- Původ buněk: Terapie využívá indukované pluripotentní kmenové buňky (iPSC) odvozené od dárců. Tyto buňky jsou v laboratorních podmínkách přeměněny na mladé dopaminové neurony.
- Připravenost k použití: Jedná se o tzv. „off-the-shelf“ produkt, což znamená, že buňky jsou předem připravené a zmrazené, takže je lze použít pro jakéhokoli vhodného pacienta bez nutnosti odebírat jeho vlastní tkáň.
- Chirurgický zákrok: Buňky jsou pacientovi implantovány pomocí přesného neurochirurgického postupu přímo do cílových oblastí mozku, které jsou poškozeny nemocí.
Průběh klinické studie
Studie REPLACE je otevřená, multicentrická studie, do které má být zařazeno celkem 12 dospělých pacientů se středně těžkou až těžkou formou idiopatické Parkinsonovy nemoci. Lékaři budou u účastníků sledovat především bezpečnost zákroku a pomocí pokročilých zobrazovacích metod mozku (např. PET skenů) ověřovat, zda se nové buňky v mozku úspěšně uchytily a přežily.
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil této terapii status „Fast Track“. Toto označení se dává lékům, které řeší závažná onemocnění s dosud neuspokojenou léčbou, a umožňuje urychlit jejich vývoj i následné schvalování.
Výhled do budoucna
První data týkající se bezpečnosti, snášenlivosti a výsledků zobrazení mozku u všech dvanácti pacientů by měla být k dispozici v průběhu roku 2026. Pokud se potvrdí, že nové neurony dokážou v mozku fungovat a obnovit přirozenou produkci dopaminu, mohlo by to znamenat zásadní obrat v životě milionů lidí, kteří s tímto neurodegenerativním onemocněním bojují.
Zdroje informací: Kenai Therapeutics (https://www.kenaitx.com/news), ClinicalTrials.gov (NCT07106021)