Analýza masitinibu u časného stadia ALS ukazuje významné klinické zlepšení
Společnost AB Science oznámila zveřejnění nového článku ve formě preprintu na MedRxiv. Článek představuje post-hoc analýzu podskupiny z její klinické studie fáze 2b/3 AB10015 s lékem masitinib u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Analýza se zaměřila na pacienty, u kterých ještě nedošlo k úplné ztrátě funkce měřené na škále ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R). Cílem bylo lépe porozumět potenciálnímu profilu přínosů a rizik masitinibu, pokud je podán před nezvratným poklesem funkcí.
Klíčové výsledky u časného stadia ALS
Podle zprávy na MedRxiv pacienti, kterým byl podán masitinib, vykázali významná zlepšení v klíčových klinických výsledcích ve srovnání s placebem. V této podskupině byly zaznamenány následující přínosy:
- Skóre ALSFRS-R (funkční schopnost): Rozdíl ve skóre funkční schopnosti byl ve prospěch masitinibu o 4,04 bodu ($p = 0.0065$), což naznačuje pomalejší pokles v každodenním fungování.
- CAFS (Combined Assessment of Function and Survival): Relativní přínos na složeném ukazateli funkce a přežití byl 20,2 % ($p = 0.029$).
- Progrese přežití bez příhody (PFS): Medián přežití bez progrese se prodloužil o 9 měsíců ($p = 0.0057$).
- Celkové přežití (OS): Medián celkového přežití se prodloužil o 12 měsíců ($p = 0.0192$).
Zpráva dále uvádí, že profil bezpečnosti v této podskupině byl zlepšen, s nižší mírou závažných nežádoucích událostí u pacientů léčených masitinibem ve srovnání s placebem. Autoři analýzy naznačují, že výběr pacientů v časnějším průběhu onemocnění – před úplnou ztrátou funkce – může optimalizovat rovnováhu mezi klinickým přínosem a rizikem. To je v souladu s navrhovaným mechanismem účinku masitinibu, který se zaměřuje na neurozánět a aktivitu žírných buněk.
O léku Masitinib
Masitinib je perorální inhibitor tyrosinkinázy. Jeho farmakologické působení zahrnuje inhibici funkcí žírných buněk a mikroglie, buněk imunitního systému, které hrají roli v zánětlivých a imunitních reakcích. V kontextu ALS se předpokládá, že masitinib zpomaluje progresi onemocnění související s mikroglií, snižuje neurozánět a moduluje neuronální mikroprostředí.
Tyto pozitivní výsledky z podskupinové analýzy byly integrovány do návrhu AB23005, potvrzující klinické studie fáze 3. Ta se zaměří na pacienty s ALS, kteří mají zachovanou funkci a normální progresi onemocnění, a očekává se, že dále vyhodnotí účinnost a bezpečnost masitinibu v cílenější populaci.