Oživení Arrowhead Pharmaceuticals: Schválení FDA a rozšíření do velkých trhů
Kalifornská biotechnologická společnost Arrowhead Pharmaceuticals se stala jedním z nejdramatičtějších příběhů obratu v biotechnologickém sektoru roku 2025. Společnost, dlouho známá jako „RNAi společnost příštího roku“, nyní dosáhla toho, na co investoři léta čekali: schválený lék od FDA, rostoucí regulační dynamiku a portfolio, které přesahuje vzácná onemocnění do mnohem větších metabolických a neurologických trhů.
Ke dni 11. prosince 2025 se akcie společnosti Arrowhead obchodovaly za přibližně 70 USD za akcii, což je blízko jejího nejvyššího bodu za poslední rok. Od nízkých 40 USD před pouhým měsícem vzrostla hodnota akcií prudce.
Klíčové události a Redemplo
Nejdůležitější katalyzátor přišel 18. listopadu, kdy americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil lék Redemplo (plozasiran) pro dospělé s familiární chylomikronémií (FCS). Jedná se o ultra-vzácné genetické onemocnění charakterizované extrémně vysokými hladinami triglyceridů a opakovanou pankreatitidou (zdroj [1]).
Lék v rozsáhlé klinické studii dramaticky snížil nebezpečné hladiny tuku v krvi a významně redukoval riziko bolestivých, potenciálně život ohrožujících záchvatů slinivky břišní. Přestože jde o velmi vzácné onemocnění, analytici očekávají silné tržby, protože léky na vzácná onemocnění jsou obvykle prémiově naceněny. Některé odhady naznačují, že by lék mohl generovat roční tržby přesahující 1 miliardu USD do začátku 30. let 21. století.
Pro investory má schválení význam především proto, že regulační orgány potvrdily základní RNAi chemii společnosti Arrowhead v komerčním prostředí, čímž se snížilo riziko celé platformy a zajistil se první opakovaný příjem z prodeje.
Průlomová terapie pro SHTG
Jen několik týdnů po schválení FCS udělila FDA plozasiranu status Průlomové terapie (Breakthrough Therapy designation) pro těžkou hypertriglyceridémii (SHTG), definovanou jako hladina triglyceridů nejméně 500 mg/dL. Na rozdíl od FCS postihuje SHTG miliony lidí po celém světě a nese zvýšené kardiovaskulární riziko a riziko pankreatitidy.
Status průlomové terapie má za cíl urychlit vývoj a přezkoumání léčiv, která by mohla nabídnout podstatné zlepšení oproti stávajícím možnostem. Arrowhead v současné době provádí dvě studie fáze 3 u lidí s různými typy nebezpečně vysokých hladin krevních tuků a očekává, že je dokončí do poloviny roku 2026. Pokud budou úspěšné, plozasiran by se mohl z ultra-vzácné indikace posunout do mnohem širší kardiometabolické populace.
Vstup do neurologie
Ambicí společnosti Arrowhead jsou však nyní i oblasti mimo játra. 8. prosince společnost oznámila, že podala první dávky pacientům ve studii fáze 1/2a léku ARO-MAPT, zkoušené RNAi terapie zaměřené na protein tau u Alzheimerovy choroby a dalších tauopatií (zdroj [3]).
ARO-MAPT je pozoruhodný, protože využívá nový patentovaný systém podávání navržený tak, aby překonal krevně-mozkovou bariéru po podkožní injekci – což je dlouhodobá výzva ve vývoji neurologických léků. Předklinické studie ukázaly hluboké umlčení genu v celé centrální nervové soustavě. Ačkoli se teprve uvidí, zda se tento účinek projeví u lidí, signalizuje to, že Arrowhead má v úmyslu posunout svou RNAi platformu daleko za tradiční indikace zaměřené na játra.
Finanční stabilita
Dalším významným motorem vzestupu společnosti Arrowhead jsou finanční prostředky od velkých farmaceutických partnerů. V září společnost licencovala neuromuskulární RNAi program společnosti Novartis v dohodě v hodnotě až 2 miliardy USD, včetně 200 milionů USD předem. Ke konci roku obdržela také milníkovou platbu 200 milionů USD od společnosti Sarepta. Tyto dohody transformovaly finanční situaci společnosti Arrowhead.
Navzdory tomuto tempu zůstává Arrowhead investicí s vyšším rizikem. Akcie jsou náchylné k prudkým výkyvům, nevyřešený zůstává patentový spor se společností Ionis ohledně technologie RNAi a klinické výsledky ve větších metabolických populacích a u Alzheimerovy choroby nejsou zaručeny.
Arrowhead překročil zásadní hranici a se schváleným lékem, rozšiřujícími programy v pozdní fázi a ověřenou platformou RNAi, která přitahuje velké partnery, se přesunul na hlavní biotechnologickou scénu.