Významné snížení biomarkerů ALS u pacientů léčených terapií CNM-Au8 od společnosti Clene
Společnost Clene Inc. oznámila, že analýzy doporučené americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) odhalily statisticky významné snížení biomarkerů Neurofilament light (NfL) a Glial fibrillary acidic protein (GFAP) u lidí s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS), kteří byli léčeni jejím hlavním kandidátem, látkou CNM-Au8.
Společnost uvedla, že v rámci programu rozšířeného přístupu (EAP) sponzorovaného americkým Národním institutem zdraví (NIH) zaznamenali účastníci, kteří dostávali CNM-Au8, významné snížení hladiny NfL v 36. týdnu ve srovnání s kontrolními pacienty s ALS (poměr geometrických průměrů AUC 0,914; p = 0,0373). Souběžné snížení hladiny GFAP – nezávislého biomarkeru spojeného s poškozením astrocytů – silně korelovalo se změnami NfL (Pearson r > 0,85; p < 0,0001).
Zlepšení přežití a regulační plány
Kromě zlepšení biomarkerů ukázaly aktualizované analýzy přežití z klinické studie HEALEY ALS Platform Trial a její otevřené extenze, že účastníci léčení CNM-Au8 v dávce 30 mg měli výrazně snížené riziko úmrtí při ročním sledování.
- V plné analýze byl poměr rizika (hazard ratio) 0,27 (snížení rizika o 73 %; p = 0,0144).
- V podskupině s vyváženým rizikem byl poměr rizika 0,229 (snížení rizika o 77 %; p = 0,0151) ve srovnání s kontrolami.
Společnost Clene uvedla, že tyto výsledky posilují postavení CNM-Au8 jako terapie modifikující onemocnění a podporují její plán požádat o Typ C schůzku s FDA v prvním čtvrtletí roku 2026. Společnost má v úmyslu podat žádost o registraci nového léku (New Drug Application – NDA) v rámci zrychlené schvalovací cesty. Jako závazek po schválení je plánována konfirmační studie fáze 3 (RESTORE‑ALS).
Vzhledem k silnému snížení biomarkerů NfL a GFAP, jejich korelaci s přínosem pro přežití a údajům o dlouhodobé bezpečnosti (více než 1 000 pacientských let) se CNM-Au8 řadí mezi nejslibnější zkoumané terapie pro ALS, které jsou v současné době předmětem regulačního přezkumu.