SciNeuro Pharmaceuticals získal 53 milionů dolarů pro vývoj terapií proti neurodegenerativním onemocněním
Americká biotechnologická společnost SciNeuro Pharmaceuticals získala nové financování ve výši 53 milionů dolarů na urychlení vývoje svých terapií zaměřených na základní biologické mechanismy neurodegenerativních onemocnění. Společnost se sídlem v Rockville (Maryland) postavila svou strategii na třech klíčových mechanistických pilířích, které se podílejí na patologii neurodegenerativních onemocnění, jako jsou Alzheimerova a Parkinsonova choroba.
Tři klíčové mechanistické pilíře
SciNeuro vyvíjí portfolio léků zahrnující malé molekuly a antisense oligonukleotidy zaměřené na Alzheimerovu, Parkinsonovu a další onemocnění centrálního nervového systému (CNS). Společnost uvádí, že každý z jejích programů je navázán na geneticky nebo mechanisticky validované dráhy.
Jejich přístup integruje lidskou genetiku, buněčné modely relevantní pro dané onemocnění a in vivo systémy, které se blíží patologii CNS u lidí. Cílem je zvýšit prediktivní hodnotu preklinické práce a spojit tyto poznatky s doručovací strategií, která má zlepšit expozici léku v hlubokých oblastech mozku. Společnost vyvinula vlastní transportní platformu (shuttle platform) navrženou pro lepší průnik přes krevně-mozkovou bariéru .
Klíčové mechanistické pilíře SciNeuro jsou:
1. Neurovaskulární zánět
Tato oblast se zaměřuje na rozhraní mezi mozkovým cévním systémem, imunitními buňkami a neurony – osou, která se s věkem a při poruchách, jako je Alzheimerova choroba a vaskulární demence, progresivně dysreguluje. Jeden z programů cílí na enzym Lp-PLA2, který je zapojen do vaskulárního zánětu. Modulací této dráhy se společnost snaží přerušit cyklus, ve kterém se cévní poškození a neurozánětlivá signalizace vzájemně posilují.
2. Proteinopatie
Tato třída onemocnění je způsobena nesprávně sbalenými nebo agregovanými proteiny, včetně β-amyloidu, tau a α-synukleinu. Práce společnosti SciNeuro v této oblasti zahrnuje přístupy založené na imunitě, jejichž cílem je posílit odstraňování těchto toxických částic.
3. Neuroimunitní a synaptická biologie
Třetí pilíř se soustředí na obnovení vyvážené imunitní odpovědi a posílení drah údržby synapsí. Klíčovým cílem je zde LRRK2, kináza geneticky spojená s Parkinsonovou chorobou.
Financování a budoucí plány
Nové financování, které vedly společnosti LAV (Lilly Asia Ventures) a ARCH Venture Partners, bude použito k posunu více programů ve fázi objevu směrem ke klinickému překladu. Finanční prostředky navazují na nedávný výzkumný grant ve výši 5 milionů dolarů od The Michael J Fox Foundation for Parkinson’s Research, který má podpořit program antisense oligonukleotidů společnosti SciNeuro cílený na LRRK2 až do fáze podání IND (Investigational New Drug).