Skeletalis vyvíjí cílenou léčbu osteoporózy s cílem minimalizovat vedlejší účinky
Start-up společnost Skeletalis zaměřená na přesnou medicínu získala financování ve výši 8 milionů dolarů. Tyto prostředky jsou určeny na urychlení vývoje nového kandidáta na lék pro léčbu osteoporózy, malou molekulu s cíleným dodáním, směrem ke klinickým zkouškám.
Význam léčby pohybového aparátu
Řešení onemocnění pohybového aparátu je klíčové pro prodloužení zdravé délky života a zachování funkční nezávislosti ve stárnoucí populaci. Osteoporóza, charakterizovaná rapidním poklesem hustoty kostí, je v centru zájmu společnosti Skeletalis. Spolu se sarkopenií (progresivní ztrátou svalové hmoty) jsou tato onemocnění hlavními příčinami křehkosti a závislosti. Osteoporotické zlomeniny, například zlomenina kyčle, představují pro starší dospělé katastrofickou událost, která nese vysoké riziko invalidity, ztráty soběstačnosti a úmrtnosti.
Osteoporóza v současnosti postihuje více než 10 milionů dospělých v USA, přičemž podstatnou většinu tvoří ženy po menopauze. Ženy jsou vystaveny vyššímu riziku, protože obvykle mají menší a méně husté kosti než muži a mohou zažít zrychlenou ztrátu kostní hmoty po menopauze, kdy klesá hladina estrogenu. Podle Skeletalis je současná standardní léčba osteoporózy omezena obtížným kompromisem mezi účinností a potenciálním rizikem bezpečnosti.
Nový přístup cílené dodávky léků
Zakladatel a generální ředitel společnosti Skeletalis, Ben Swanson, uvedl, že „léčba osteoporózy je zralá pro inovace.“ Jeho výzkum v oblasti terapeutik cílených na kosti na University of Michigan vedl k založení společnosti. Podle Swansona jsou stávající terapie omezeny vážnými vedlejšími účinky, které snižují bezpečnost, dodržování léčby a dlouhodobou účinnost.
Skeletalis vyvinula platformu pro dodávání malých molekul cílených na kosti. Jejím cílem je dodat účinnou, lokalizovanou terapii přímo do kostry, konkrétně do míst aktivního úbytku kostní hmoty, a tím minimalizovat systémovou expozici léku. Přetvořením způsobu, jakým léky na osteoporózu zasahují svůj cíl, se společnost snaží vyvinout léčbu, která dokáže předcházet zlomeninám a zachovat minerální hustotu kostí, aniž by s sebou nesla významné bezpečnostní obavy, které tradičně bránily dlouhodobé účinnosti a snášenlivosti. Cílem je „odzbrojit“ buňky, které řídí patologický úbytek kostní hmoty, a přitom zachovat přirozený proces obnovy kostí.
Budoucí směřování
Kolo financování, které vedla společnost Pillar VC a zahrnovalo účast KdT Ventures, age1 a Slocum Management, přichází v době nedávných posunů v regulační politice. Tyto změny otevřely dveře novým přístupům v řešení zdraví kostí. Partner Pillar VC, Thomas de Vlaam, poznamenal, že s klíčovým rozhodnutím FDA FNIH-ASBMR SABRE, které uznalo minerální hustotu kostí jako registrační koncový bod pro prevenci zlomenin, je konečně otevřena cesta pro rychlejší a chytřejší vývoj léků na osteoporózu.
Zatímco bezprostřední zaměření společnosti je na osteoporózu po menopauze, Skeletalis naznačuje, že jejich přístup má potenciální uplatnění i u jiných degenerativních onemocnění kostí.