Regenxbio dokončil nábor pacientů a zahájil výrobu genové terapie RGX-202 pro Duchennovu svalovou dystrofii
Společnost Regenxbio oznámila dokončení náboru pacientů do klíčové klinické studie a zahájení výroby genové terapie RGX-202 v komerčním měřítku. Tato terapie je určena k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD). Dosažení těchto milníků představuje významný pokrok směrem k potenciálnímu podání žádosti o regulaci a následné komercializaci.
Společnost potvrdila, že všem účastníkům klíčové studie AFFINITY DUCHENNE byla podána dávka, čímž byly splněny plánované cíle náboru. Studie hodnotí bezpečnost a účinnost přípravku RGX-202, který využívá proprietární vektor NAV AAV8 společnosti Regenxbio k doručení zkrácené verze genu pro dystrofin. Cílem je obnovit svalovou funkci u chlapců s DMD.
Regenxbio také potvrdilo, že komerční výroba RGX-202 byla zahájena v jejím vlastním zařízení v Rockville, Maryland. Jde o důležitý krok k zajištění budoucí připravenosti dodavatelského řetězce a škálovatelnosti v očekávání potenciálního uvedení na trh.
Společnost uvádí, že RGX-202 prokázal povzbudivá data z dřívějších studií a plánuje prezentovat aktualizované výsledky z probíhajících studií na začátku roku 2026. Regenxbio očekává, že tyto poznatky použije k podpoře budoucích regulačních žádostí u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (U.S. Food and Drug Administration).
Program pro Duchennovu dystrofii je součástí širšího portfolia genových terapií společnosti zaměřených na neuromuskulární a vzácná onemocnění. Regenxbio tak pokračuje v rozšiřování svých výrobních a klinických kapacit s cílem posunout léčbu nové generace.