GenSight Biologics získává v USA povolení pro rozšířený přístup k genové terapii LUMEVOQ
Společnost GenSight Biologics oznámila, že získala regulační povolení ve Spojených státech k poskytování své zkoumané genové terapie, GS010 (LUMEVOQ), jednotlivým pacientům v rámci protokolů pro rozšířený přístup (expanded access protocols). Povolení bylo uděleno americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a umožňuje léčbu pacientů postižených Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON), vzácným genetickým onemocněním, které způsobuje ztrátu zraku.
Povolení pro rozšířený přístup představuje klíčový krok k tomu, aby byl přípravek LUMEVOQ dostupný pacientům i mimo klinické studie. Léčba využívá adeno-asociovaný virový vektor k doručení funkční kopie genu ND4 do buněk sítnice. Cílem je obnovit nebo zachovat zrak u jedinců s LHON způsobenou mutacemi v genu ND4.
GenSight Biologics uvedla, že LUMEVOQ již byl podán několika pacientům v Evropě v rámci programů soucitného použití (compassionate use) v době čekání na formální regulační schválení. Povolení v USA odráží rostoucí uznání potenciálních přínosů terapie a podporuje pokračující úsilí o to, aby byla léčba široce dostupná.
Společnost pokračuje v jednáních s regulačními orgány jak ve Spojených státech, tak v Evropě, s cílem urychlit schvalovací proces pro LUMEVOQ a zajistit, aby oprávnění pacienti mohli obdržet léčbu prostřednictvím vhodných klinických cest a programů rozšířeného přístupu.