Mission Therapeutics Získala 13,3 Milionu Dolarů na Klinický Vývoj Léčiva MTX325 proti Parkinsonově Nemoci
Britská biotechnologická společnost Mission Therapeutics získala nové financování ve výši 13,3 milionu dolarů (přibližně 305 milionů Kč), které má urychlit klinický vývoj jejich kandidáta MTX325 zaměřeného na léčbu Parkinsonovy nemoci skrze mitofagii. Financování, vedené stávajícími investory společnosti, umožní dokončení Fáze 1b studie proof-of-mechanism (důkaz mechanismu účinku) u pacientů s Parkinsonovou nemocí, jejíž zahájení je plánováno na první polovinu roku 2026.
Mitofagie: Klíčový Proces pro Zdraví Neuronů
Společnost Mission Therapeutics se sídlem v Cambridge se specializuje na vývoj terapeutik, která mají zlepšit zdraví buněk a orgánů posílením mitofagie. Mitofagie je buněčný proces zodpovědný za odstraňování poškozených mitochondrií. Mitochondrie, často označované jako „elektrárny buněk“, generují přibližně 90 % energie potřebné pro normální funkci.
Pokud se mitochondrie poškodí, přestávají efektivně vyrábět energii a začínají uvolňovat škodlivé reaktivní formy kyslíku, které vedou k zánětům a odumírání buněk. Mitofagie je mechanismus kontroly kvality, který tyto poškozené mitochondrie odstraňuje, než způsobí škodu.
Cílení na USP30 a Parkinsonova nemoc
U Parkinsonovy nemoci existují důkazy, které naznačují, že je tento proces kontroly kvality narušen. To vede k hromadění defektních mitochondrií uvnitř neuronů, což postupně přispívá ke ztrátě dopaminového signalizování a rozvoji motorických a kognitivních příznaků onemocnění. Obnovení nebo posílení mitofagie je proto považováno za slibnou strategii ke zpomalení, nebo dokonce potenciální modifikaci průběhu nemoci.
Výzkum Mission Therapeutics se zaměřuje na deubikvitinační enzymy (DUBs), rodinu proteinů, které regulují ubikvitinovou dráhu (proces řídící stabilitu a obrat proteinů v buňkách).
- MTX325 je inhibitor enzymu USP30, DUB, který hraje ústřední roli v regulaci mitofagie.
- Společnost předpokládá, že inhibice USP30 odstraní molekulární „brzdu“ mitofagie, čímž umožní buňkám efektivněji eliminovat nefunkční mitochondrie.
- Zlepšením kontroly kvality mitochondrií se MTX325 snaží zlepšit zdraví neuronů a potenciálně změnit průběh Parkinsonovy nemoci, kde je mitochondriální dysfunkce považována za hlavní hnací sílu neurodegenerace.
Klinické testování a Plán
Financování přichází po úspěšném dokončení Fáze 1a studií MTX325 na zdravých dobrovolnících, kde bylo potvrzeno, že sloučenina adekvátně proniká do funkční mozkové tkáně (včetně výsledků ze vzorků mozkomíšního moku prokazujících vysokou penetraci do centrálního nervového systému).
Předklinické studie společnosti, jejichž výsledky byly publikovány v časopise Nature Communications v roce 2023, ukázaly, že MTX325 ovlivňuje několik klíčových mechanismů spojených s Parkinsonovou nemocí, včetně mitochondriální dysfunkce, akumulace alfa-synukleinu a ztráty dopaminergních neuronů. Společnost již získala souhlas od britského regulačního úřadu (MHRA) k zahájení Fáze 1b studie.
Hlavním cílem této studie Fáze 1b je prokázat robustní klinický důkaz mechanismu účinku (PoM) u pacientů s Parkinsonovou nemocí a shromáždit další informace o bezpečnosti a toleranci. Společnost předpokládá, že data o PoM budou k dispozici ve druhé polovině roku 2027.
Mission Therapeutics je podporována významnými investory včetně Pfizer Venture Investments, Sofinnova Partners, Roche Venture Fund, SR One, IP Group a Rosetta Capital. Vývoj MTX325 podpořil také grant ve výši 5,2 milionu dolarů od Michael J. Fox Foundation a Parkinson’s UK.
Kromě MTX325 (vyvíjeného pro poruchy centrálního nervového systému) vyvíjí společnost také MTX652, periferní inhibitor USP30, zaměřený na onemocnění mimo mozek, jako jsou problémy s ledvinami a srdcem. Oba kandidáti jsou součástí širšího vývoje, který cílí na mitochondriální dysfunkci u vážných onemocnění.