Ochre Bio Spouští „JIP Jater“: Průlom v Testování RNA Léčiv na Živých Lidských Orgánech
Britská biotechnologická společnost Ochre Bio, zaměřená na chronická onemocnění jater, otevřela v New Yorku nové perfuzní pracoviště nazvané „Liver ICU“ (Jednotka intenzivní péče pro játra). Toto unikátní zařízení je navrženo tak, aby udržovalo lidská dárcovská játra v téměř fyziologických podmínkách mimo tělo. To umožňuje testovat terapeutické kandidáty na bázi RNA v reálném čase.
Filozofie „Human-First“ a Přemostění „Údolí Smrti“
Ochre Bio popisuje svůj přístup jako „klinické testování před klinickým testováním“. Cílem je získávat data o lidské účinnosti již v preklinické fázi, čímž se minimalizuje riziko selhání v pozdějších, nákladných klinických studiích (až 90 % kandidátů selže, protože zvířecí modely špatně předpovídají lidské výsledky).
- Játra jako Pacient: Laboratoř dokáže provádět vícenásobné simultánní perfuze, kdy jsou játra napojena na přístroje cirkulující teplou, okysličenou krev bohatou na živiny. To umožňuje vědcům pozorovat metabolické a regenerační reakce orgánu na terapie.
- Vědecký Základ: Zakladatel a generální ředitel Quin Wills prosazuje filozofii „human-first“ (člověk na prvním místě). Ta vychází z přesvědčení, že studium reálné lidské jaterní tkáně (nikoli zvířecích náhražek) poskytuje přesnější biologické poznatky.
Wills uvádí, že zatímco laboratoře Ochre v Oxfordu a na Tchaj-wanu pracují s buněčnými modely a kultivací nemocné jaterní tkáně, Liver ICU v New Yorku je jediná laboratoř na světě, která dokáže udržet celá lidská játra naživu po dobu pěti a více dnů, a to ve velkém měřítku.
„Liver ICU přemosťuje ‚údolí smrti‘ mezi preklinickým výzkumem a klinickými zkouškami. Umožňuje nám studovat komplexní procesy, jako je fibróza a regenerace, přímo na lidských orgánech,“ řekl Wills.
Budoucí Plány a Spolupráce
Játra používaná pro výzkum pocházejí od dárcovských organizací, přičemž se jedná o orgány, které nebylo možné použít k transplantaci (např. kvůli přílišnému ztučnění nebo nedostatku vhodného příjemce). Laboratoř pracuje 24 hodin denně a v rámci studií se testuje, jak RNA terapie ovlivňují regeneraci orgánu.
Společnost, která již získala přes 110 milionů dolarů (včetně strategického financování a investice Series A), plánuje v dohledné době vstup do kliniky. Jejich hlavní kandidát je RNA program, který má vstoupit do IND-enabling studií příští rok. Cílem je vyvinout lék, který zvýší odolnost jaterních buněk proti odumírání a poskytne jim čas na opravu a regeneraci, což je zásadní pro léčbu pokročilého jaterního selhání.
Ochre Bio má již zavedenou spolupráci se společnostmi jako GSK a Boehringer Ingelheim. Nová fáze výzkumu se zaměří také na obezitu a metabolické účinky jater.