Terapie MNV-201 společnosti Minovia získala status léku na vzácné onemocnění
Společnost Minovia Therapeutics oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil její zkoumané terapii MNV-201 status léku na vzácné onemocnění (Orphan Drug Designation, ODD). Toto označení se vztahuje na léčbu myelodysplastického syndromu (MDS). Podle společnosti toto označení doplňuje již existující status zrychleného řízení (Fast Track) pro MDS a předchozí statusy získané pro léčbu Pearsonova syndromu.
Udělení statusu ODD poskytuje společnosti pobídky, jako jsou daňové úlevy a tržní exkluzivita, které mají podpořit vývoj léků na vzácná onemocnění.
Terapie MNV-201 je buněčná terapie, která využívá patentovanou technologii společnosti Minovia nazvanou Mitochondrial Augmentation Technology (MAT). Tato technologie funguje tak, že obohacuje autologní kmenové buňky (vlastní buňky pacienta) zdravými mitochondriemi.
Myelodysplastický syndrom je hematopoetické onemocnění charakterizované neefektivní tvorbou krvinek a rizikem progrese do akutní myeloidní leukémie. Průměrný věk při stanovení diagnózy se pohybuje kolem 70 let. Společnost uvedla, že v její probíhající studii fáze Ib u nízkorizikového MDS bylo dosud léčeno šest z devíti očekávaných pacientů.
V časných klinických studiích u Pearsonova syndromu prokázala technologie MAT podle tvrzení společnosti bezpečnost a známky přínosu pro více systémů, včetně zlepšení růstu, svalových funkcí, hematologické stability a kvality života.
Společnost Minovia rovněž oznámila, že se sloučí se společností Launch One Acquisition Corp. Tímto spojením vznikne podnik zaměřený na mitochondriální terapie, který bude kótovaný na burze Nasdaq. Očekává se, že se s akciemi této nové entity začne obchodovat pod novým burzovním symbolem koncem roku 2025.