Vakcína ALZ-101 proti Alzheimerově chorobě získala od americké FDA status Fast Track
Švédská biotechnologická společnost Alzinova obdržela od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) status Fast Track Designation pro svou terapeutickou vakcínu ALZ-101, která je vyvíjena k léčbě Alzheimerovy choroby. Tato zpráva navazuje na nedávné schválení aplikace Investigational New Drug (IND) od FDA, které společnosti umožňuje zahájit klinickou studii fáze 2 ve Spojených státech.
Cílený útok na toxické oligomery
Vakcína ALZ-101 je navržena tak, aby stimulovala imunitní systém k produkci protilátek, které se selektivně zaměřují na toxické amyloid-beta oligomery. Tyto rozpustné, pre-fibrilární formy amyloidu-beta jsou považovány za klíčové patogenní faktory, které narušují funkci synapsí a přispívají ke kognitivnímu poklesu, který je typický pro Alzheimerovu chorobu.
Přístup společnosti Alzinova se odlišuje od jiných terapií, které cílí na amyloidní plaky a vážou se na širokou škálu amyloidních forem. Technologie společnosti Alzinova, založená na patentovaném AβCC peptidu™, řeší problém strukturální nestability amyloid-beta oligomerů. Peptid je navržen tak, že zavádí kovalentní disulfidovou vazbu, která oligomery stabilizuje. Tím vzniká antigen, jenž dokáže bezpečně a efektivně vyvolat imunitní odpověď a přimět tělo k tvorbě vysoce selektivních protilátek, které rozlišují toxické oligomery od jiných neškodných forem amyloidu.
Tím, že ALZ-101 směřuje imunitní systém k výrobě těchto oligomer-specifických protilátek, má za cíl neutralizovat patogenní amyloid-beta, který způsobuje zhoršení kognitivních funkcí. Společnost naznačuje, že tento vakcinační přístup může nabídnout výhody v oblasti trvanlivosti účinku, lepší adherence pacientů k léčbě a lepší škálovatelnosti ve srovnání s opakovanými infuzemi monoklonálních protilátek.
Rychlejší cesta k pacientům
Status Fast Track od FDA je určen k urychlení vývoje a přezkumu léků, které léčí závažné stavy a řeší neuspokojenou lékařskou potřebu.
Tord Labuda, generální ředitel společnosti Alzinova, uvedl: „Udělení statusu Fast Track pro ALZ-101 je důležitým uznáním neuspokojené potřeby pacientů s Alzheimerovou chorobou. Toto označení navazuje na povzbudivá data o bezpečnosti a účinnosti z naší dokončené klinické studie fáze 1b, které prokázaly jak počáteční známky klinického přínosu, tak i mechanistická data podporující aktivitu ALZ-101.“
Studie fáze 1b společnosti Alzinova dříve prokázala dobrou snášenlivost a vysokou míru imunitní odpovědi u pacientů. Nedávno schválená multicentrická studie fáze 2 má zahrnout přibližně 240 účastníků s časnou Alzheimerovou chorobou.
„Schválení nám dává zelenou k zahájení studie fáze 2 v USA a k navázání na slibné výsledky z fáze 1b. Zároveň poprvé vyhodnotíme naši vakcínu na větší populaci pacientů,“ dodal Labuda.
Nová studie fáze 2 bude hodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost. Jako primární kognitivní ukazatel (endpoint) se bude používat skóre Alzheimer’s Disease Composite Score (ADCOMS). Sekundární měření zahrnují další kognitivní a funkční výsledky, jakož i bezpečnost a imunogenitu.
Strategie společnosti Alzinova navíc přesahuje rámec vakcín. Jejich druhý kandidát, monoklonální protilátka ALZ-201, je v současné době v preklinickém vývoji a byla vyvinuta pomocí stejné patentované peptidové technologie.