Platforma MISBA Duo a spolupráce Harness Therapeutics s Ono Venture Investment pro léčbu neurodegenerativních poruch
Společnost Harness Therapeutics, která se zaměřuje na vývoj terapií pro dříve „neovlivnitelné“ cíle v léčbě neurodegenerativních onemocnění, představila druhou generaci své patentované platformy MISBA® (microRNA site blocking ASO), pojmenovanou MISBA Duo. Zároveň oznámila navázání výzkumné spolupráce s Ono Venture Investment (OVI), korporátní venture kapitálovou divizí společnosti Ono Pharmaceutical.
Klíčovou novinkou platformy MISBA Duo je její schopnost bimodální modulace, což znamená, že dokáže současně kontrolovaně zesilovat (upregulovat) jeden biologický cíl a tlumit (downregulovat) druhý. Původní platforma MISBA byla navržena pouze pro kontrolovanou upregulaci proteinů. Společnost předpokládá, že toto vylepšení rozšíří možnosti pro vývoj nových, nemoc měnících terapií pro neurodegenerativní poruchy a další onemocnění centrálního nervového systému (CNS).
Nový program pro vzácné genetické onemocnění
Spolupráce se zaměří na nově spuštěný výzkumný a vývojový program cílený na blíže nespecifikovanou vzácnou poruchu s tripletovým opakováním (triplet repeat disorder). Tyto poruchy jsou často genetického původu a patří mezi ně například Huntingtonova choroba, kde má Harness Therapeutics svůj hlavní, plně vlastněný program, který je aktuálně v preklinické fázi vývoje. Program využije poznatky a expertízu získané z tohoto stěžejního programu zaměřeného na nukleázu FAN1.
V rámci dohody bude Harness Therapeutics vyvíjet a testovat kandidátní molekuly, které selektivně modulují dva biologické cíle s cílem dosáhnout účinného terapeutického efektu ve všech stadiích nemoci.
Ono Venture Investment bude celou iniciativu financovat. OVI si navíc zajistila exkluzivní opci na vyjednávání práv k jakýmkoli výsledným kandidátům a souvisejícímu duševnímu vlastnictví pro danou vzácnou poruchu. OVI do Harness Therapeutics již dříve investovala v lednu 2025 s cílem podpořit pokrok v programu pro Huntingtonovu chorobu.
Harness Therapeutics uvádí, že posun od jednoduché regulace k duální modulaci platformy MISBA Duo otevírá nové cesty pro vývoj účinných terapií v oblasti CNS, kde tradiční léčebné strategie často selhávají.