Genová terapie bemdaneprocel pro Parkinsonovu chorobu je bezpečná i po 36 měsících
Společnost BlueRock Therapeutics oznámila pozitivní výsledky z 36měsíčního sledování své buněčné terapie bemdaneprocel (BRT-DA01) pro léčbu Parkinsonovy choroby. Podle zprávy zůstává terapie bezpečná, přičemž výsledky i nadále naznačují přežití implantovaných buněk a klinické trendy, které jsou v souladu s dříve pozorovanými výsledky po 12, 18 a 24 měsících.
Průběh studie fáze I
Do studie fáze I bylo zařazeno 12 účastníků. Jednalo se o otevřenou, nerandomizovanou studii, ve které všichni pacienti podstoupili bilaterální implantaci prekurzorů dopaminových neuronů do putamen (část bazálních ganglií v mozku). Tyto prekurzory jsou odvozeny z pluripotentních kmenových buněk. Po chirurgickém zákroku následoval 12měsíční imunosupresivní režim.
V rámci studie byly testovány dvě dávky:
- 0,9 milionu buněk na putamen u první kohorty.
- 2,7 milionu buněk na putamen u druhé kohorty.
Dlouhodobá bezpečnost a signály účinnosti
Společnost BlueRock potvrdila, že během celého 36měsíčního období sledování nebyly zaznamenány žádné nové závažné nežádoucí účinky související s buněčnou terapií. Neurozobrazovací a další biomarkerové testy nadále podporují přežití, usazení a funkci transplantovaných buněk.
Ačkoli nebyly zveřejněny podrobné metriky účinnosti, společnost uvedla, že hlášené klinické výsledky zůstávají konzistentní s dřívějšími pozorováními, které naznačovaly pozitivní trendy motorických příznaků, zejména ve vyšší dávce. Bemdaneprocel (BRT-DA01) je navržen tak, aby nahradil dopamin produkující neurony, které jsou ztraceny při Parkinsonově chorobě, a potenciálně tak obnovil motorické a nemotorické funkce.
Plán pro registrační studii fáze III
Na základě dosavadních výsledků a díky statusu Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), který uděluje americká FDA a který umožňuje urychlený vývoj, společnost BlueRock plánuje zahájit registrační studii fáze III.
Tato studie, pojmenovaná exPDite-2, má být klíčová pro získání schválení.
- Očekává se, že do ní bude zařazeno přibližně 102 pacientů se středně pokročilým onemocněním.
- Bude se jednat o dvojitě zaslepenou, kontrolovanou studii, která porovná účinky terapie s falešnou operací (sham surgery).
- Primárním cílem bude měření změny v „době ON bez problematické dyskineze“ po dobu 78 týdnů.
36měsíční zpráva posiluje pozici bemdaneprocel jako potenciálně první buněčné terapie svého druhu pro Parkinsonovu chorobu, která vykazuje dlouhodobou bezpečnost a biologický signál. Nyní se očekává potvrzení těchto slibných výsledků ve větší, kontrolované studii.
Zdroj článku: Longevity.Technology – Latest News, Opinions, Analysis and Research, BlueRock Therapeutics. Doplňující informace ze zdrojů: Bemdaneprocel je vyšetřovaná buněčná terapie, která má nahradit ztracené dopaminergní neurony. Prekurzory neuronů jsou implantovány chirurgickým zákrokem do mozku a mají potenciál obnovit nervové sítě. Klinická studie fáze I ukázala, že ve vyšší dávce (2,7 milionu buněk na putamen) došlo po 24 měsících ke zlepšení motorických příznaků, včetně zvýšení času stráveného ve stavu „Good ON“ o 1,8 hodiny bez problematických dyskinezí, a zároveň snížení času ve stavu „OFF“ o 1,9 hodiny ve srovnání s výchozím stavem. Stav „ON“ je doba, kdy jsou příznaky pacienta dobře kontrolovány léky, a „OFF“ je doba, kdy se příznaky zhoršují.