AI urychluje vývoj genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii
Společnosti Form Bio a Cure Rare Disease (CRD) oznámily navázání strategického partnerství, jehož cílem je urychlit vývoj genových terapií pro vzácná neuromuskulární onemocnění, přičemž počáteční fokus je kladen na Duchennovu svalovou dystrofii (DMD).
Cure Rare Disease je nezisková biotechnologická společnost, která se věnuje vývoji terapií pro ultra-vzácná onemocnění, zatímco Form Bio se specializuje na AI-řízené nástroje pro genomové inženýrství.
Optimalizace AAV vektorů pomocí umělé inteligence
V rámci této spolupráce využije Form Bio svou proprietární in silico a AI/ML platformu (umělá inteligence/strojové učení) k podpoře Cure Rare Disease v optimalizaci návrhů konstruktů adeno-asociovaného viru (AAV).
Cílem optimalizace je:
- Zlepšit vyrobitelnost (manufacturability) léčiva.
- Zvýšit účinnost balení genetického nákladu do virových částic.
- Zajistit bezpečnost a expresi genů.
Tento přístup má ve výsledku snížit čas a náklady na vývoj genové terapie. Form Bio se zaměřuje na optimalizaci designu AAV vektorů již v počáteční fázi, čímž snižuje rizika, která jsou spojena s výrobou a klinickými studiemi.
Měřitelné výsledky již v počáteční fázi
Společnost Cure Rare Disease původně pracovala na kandidátovi genové terapie pro DMD, který nebyl optimálně navržen z hlediska vyrobitelnosti a snížené imunogenicity.
Díky kombinaci dlouhého sekvenování RNA, analýzy integrity genomu, modifikace promotoru a optimalizace nukleázy (enzymu pro stříhání genetické informace) se týmu Form Bio podařilo dosáhnout měřitelných výsledků v rekordním čase.
- Během pouhého jednoho měsíce se podařilo zvýšit podíl AAV částic obsahujících kompletní genom z původních 13 % na 59 %.
- To představuje 4,4násobné zvýšení terapeutického výtěžku.
Tento významný nárůst efektivity výroby urychlil program DMD do preklinické fáze in vivo studií. Cílem je zefektivnit výběr vedoucích kandidátů pro DMD a potenciálně i pro další ultra-vzácná neuromuskulární a neurodegenerativní onemocnění. Zakladatel CRD, Richard Horgan, zdůraznil, že pro pacienty a jejich rodiny čelící těmto vzácným onemocněním je čas kritický, a partnerství s technologickými lídry je klíčem k urychlení vývoje život měnících terapií.