CNM-Au8 zlepšuje energetický metabolismus mozku u pacientů s roztroušenou sklerózou (RS)
Společnost Clene Inc., zaměřená na vývoj terapií pro neurologická onemocnění s důrazem na zdraví mitochondrií, představila na konferenci ECTRIMS 2025 v Barceloně klinické výsledky ze studií REPAIR. Tyto výsledky naznačují, že zkoumaná léčba CNM-Au8 zlepšila energetický metabolismus mozku u pacientů s roztroušenou sklerózou (RS).
Kombinovaná data z Fáze 2, zahrnující kohorty pacientů s relabující formou RS, neaktivní progresivní RS a Parkinsonovou nemocí, ukázala statisticky významné zvýšení poměru NAD+/NADH v mozku po 12 týdnech léčby. Průměrné zvýšení činilo +0,449 jednotek (p = 0,0148), což představuje procentuální změnu 8,65 % (p = 0,0006). Konkrétně u podskupiny pacientů s RS došlo ke zvýšení poměru NAD+/NADH o +0,480 jednotek (p = 0,058), což odpovídá změně o 9,49 % (p = 0,0275).
Dále bylo údajně zaznamenáno významné zvýšení hladiny NAD+ a snížení hladiny NADH v rámci celé populace REPAIR i u podskupiny s RS. Byla zjištěna korelace mezi nižším poměrem NAD+/NADH a vyšším skóre postižení (měřeno Expanded Disability Status Scale – EDSS) a také mezi hladinami ATP v mozku a mírami kognitivního zpracování a motorických funkcí. Clene tvrdí, že to posiluje hypotézu, že bioenergetické selhání přispívá k neurodegeneraci u RS, a že posílení mozkové energie by mohlo zpomalit progresi postižení.
CNM-Au8 byl hodnocen jako bezpečný a obecně dobře snášený, přičemž hlášené nežádoucí události byly přechodné a převážně mírné až středně závažné.
Společnost Clene také informovala, že během schůzky typu B s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) agentura uznala omezení škály EDSS a vyjádřila ochotu zvážit alternativní primární cílové ukazatele, jako je kognice, pro širší hodnocení účinnosti léčby v budoucích studiích. Clene je klinická biofarmaceutická společnost, která se zaměřuje na terapie cílící na mitochondriální zdraví u neurologických onemocnění.