Irská Společnost Aerska Získala 21 Milionů Dolarů na Vývoj RNAi Léků, které Dokáží Překonat Hematoencefalickou Bariéru
Irská biotechnologická společnost Aerska vystoupila ze stínu s počáteční investicí ve výši 21 milionů dolarů. Tyto prostředky mají podpořit vývoj nových léků na bázi RNA interference (RNAi), které jsou specificky navrženy tak, aby se dostaly až do mozku. Společnost se sídlem v Dublinu a s výzkumnými operacemi v Londýně se zaměřuje na řešení jednoho z největších problémů moderní medicíny: efektivní doručování genetických terapií přes hematoencefalickou bariéru za účelem léčby neurodegenerativních onemocnění.
Přestože technologie RNAi již proměnila léčbu onemocnění jater a kardiometabolických poruch, její potenciál v neurologii byl doposud omezován obtížným doručením. Společnost Aerska, založená Jackem O’Mearou, Stuartem Milsteinem a Davidem Hardwickem, si klade za cíl tuto překážku překonat pomocí své platformy. Ta využívá „brain shuttles“ (mozkové transportéry) zprostředkované receptory k přenášení RNA terapeutik přímo do centrálního nervového systému (CNS).
Generální ředitel Aerska Jack O’Meara, který dříve spoluzaložil firmu Ochre Bio zaměřenou na RNAi terapie jaterních onemocnění, uvedl, že integrací těchto transportérů s RNA terapeutiky usilují o přesné a trvalé umlčení genů v CNS. Přístup je navržen tak, aby umožňoval systémové podání, následný příjem neurony a trvalé umlčení genů v mozku. Zacílením na geny, které onemocnění řídí, společnost doufá, že dokáže nejen zpomalit nebo zastavit jeho progresi, ale v budoucnu se posunout i k prevenci. Pan O’Meara dodal, že budují sadu technologií pro optimalizaci cílicích ligandů, což jim umožní efektivní a opakovatelné doručení přes hematoencefalickou bariéru. Tato modularita by měla umožnit flexibilně řešit více neurologických onemocnění.
Počáteční výzkumné programy společnosti se zaměřují na genetické formy Alzheimerovy a Parkinsonovy nemoci, kde definované molekulární mechanismy nabízejí vhodný výchozí bod pro přesnou medicínu. Například u Alzheimerovy choroby je nejznámějším genetickým rizikovým faktorem alela APOE4. Intervence RNAi jsou navrženy tak, aby přesně redukovaly nebo umlčely geny, které se podílejí na kaskádě onemocnění, a potenciálně tak zpomalily nebo zabránily neurodegeneraci u geneticky rizikových populací.
Společnost Aerska již údajně dosáhla silných preklinických dat, která prokazují robustní knockdown cílových genů v modelech Alzheimerovy choroby, včetně měřitelného zlepšení v biomarkerech relevantních pro onemocnění. Předběžná data u modelů Parkinsonovy nemoci také naznačují smysluplnou modulaci drah spojených s progresí nemoci.
Kromě vývojové platformy investuje Aerska také do datové vědy a stratifikace pacientů na základě biomarkerů, aby zajistila, že intervence budou správně přiřazeny stadiu onemocnění, což je přístup, který začíná ovlivňovat neurologii po vzoru onkologie. Financování vedly fondy Age1, Backed VC a Speedinvest s dodatečnou podporou od společností Blueyard, Lingotto, Norrsken VC, Kerna, PsyMed a Ada Ventures. Partner fondu Backed VC, Alex Brunicki, k tomu uvedl, že platforma Aerska integrující pokročilou chemii RNAi, zprostředkovaný transport a přesnou medicínu ji staví do popředí terapie CNS.
Finanční podmínky dohody nebyly zveřejněny.