Zahájena klíčová fáze III klinické studie bemdaneprocelu od BlueRock Therapeutics pro Parkinsonovu nemoc
Společnost BlueRock Therapeutics oznámila, že byl léčen první pacient v rámci její klíčové klinické studie fáze III s názvem exPDite-2. Předmětem studie je testování bemdaneprocelu, experimentální buněčné terapie určené pro léčbu Parkinsonovy nemoci. Tato terapie je založena na alogenních pluripotentních kmenových buňkách a jejím cílem je nahradit neurony produkující dopamin, které jsou u pacientů s touto chorobou ztraceny.
Studie exPDite-2 je randomizované, dvojitě zaslepené hodnocení s kontrolou pomocí falešného chirurgického zákroku (sham surgery). Jejím cílem je posoudit bezpečnost a účinnost bemdaneprocelu. Společnost plánuje zařadit přibližně 102 účastníků a sledovat u nich změny v motorických a nemotorických příznacích, aktivitách každodenního života a celkové kvalitě života po dobu 78 týdnů.
Předchozí data z fáze I studie, do které bylo zařazeno 12 účastníků, ukázala, že bemdaneprocel byl dobře tolerován. Během 24 měsíců po operaci nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí události spojené s terapií. Pozorovány byly také povzbudivé tendence ve zlepšení motorických funkcí.
Experimentální terapie bemdaneprocel získala od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (U.S. Food and Drug Administration) označení Fast Track a Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). V závislosti na výsledcích studie exPDite-2 by získaná data mohla být použita pro podání žádosti o registraci a schválení k prodeji.
Parkinsonova nemoc je progresivní neurodegenerativní onemocnění, které postihuje více než 10 milionů lidí na celém světě. Je charakterizováno ztrátou motorických funkcí a nemotorickými příznaky, jako jsou kognitivní problémy a únava. Společnost BlueRock zdůrazňuje, že současná léčba je převážně symptomatická, což poukazuje na naléhavou potřebu inovativních terapií.
BlueRock Therapeutics je dceřinou společností klinické fáze společnosti Bayer AG a zaměřuje se na vývoj buněčných terapií pro neurologická a oční onemocnění. Bemdaneprocel představuje jeden z jejích klíčových výzkumných programů, které jsou v současné době v klinickém vývoji.