Urychlené schválení pro Forzinity, první terapii pro Barthův syndrom
Společnost Stealth BioTherapeutics oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil urychlené schválení přípravku Forzinity (elamipretid HCl), čímž se stal první schválenou terapií pro Barthův syndrom. Jedná se o velmi vzácné genetické onemocnění mitochondrií, které postihuje především muže. Mezi hlavní příznaky patří těžké srdeční selhání, svalová slabost a únava. Onemocnění často vede k předčasnému úmrtí a ti, kteří přežijí, čelí významným zdravotním komplikacím.
Forzinity se podává jednou denně subkutánní injekcí a je schválen pro dospělé i dětské pacienty s hmotností nejméně 30 kilogramů. Rozhodnutí FDA bylo založeno na klinických důkazech, které prokázaly zlepšení síly svalů kolene. Toto zlepšení bylo považováno za ukazatel, který s vysokou pravděpodobností předpovídá širší funkční přínosy, jako je lepší pohyblivost a snížení únavy. Schválení bylo uděleno v rámci programu zrychleného schvalování FDA, který umožňuje dřívější uvedení léků na trh, pokud se jedná o závažná onemocnění, pro která zatím neexistuje žádná léčba.
Jako součást zrychleného schválení musí společnost Stealth BioTherapeutics provést poregistrační studii, která potvrdí klinický přínos léku Forzinity. Pokud by potvrzující studie neprokázala účinnost léku, FDA by mohla schválení odebrat. Společnost naznačila, že hodlá pokračovat v poskytování rozšířeného přístupu dětem s hmotností pod 30 kilogramů, které v současné době dostávají léčbu nebo potřebují nouzový přístup, a zároveň spolupracovat s FDA na shromáždění dat potřebných k rozšíření indikace i na tyto děti.
Barthův syndrom je ultra-vzácné genetické onemocnění mitochondrií, které vede k intoleranci cvičení, svalové slabosti, vyčerpávající únavě, srdečnímu selhání, opakovaným infekcím a opožděnému růstu. Onemocnění je spojeno se sníženou délkou života, přičemž 85 % časných úmrtí nastává do věku pěti let. Vyskytuje se převážně u mužů a odhaduje se, že celosvětově postihuje přibližně jednoho muže z milionu, což v USA představuje asi 150 jedinců.