Pozitivní výsledky Alterity Therapeutics v klinické studii na mnohočetnou systémovou atrofii
Společnost Alterity Therapeutics oznámila pozitivní výsledky klinické studie fáze 2, která testovala lék ATH434 u pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA). Tato studie byla randomizovaná, dvojitě zaslepená a kontrolovaná placebem. Zahrnovala 77 dospělých pacientů, kteří po dobu 12 měsíců dostávali buď placebo, nebo jednu ze dvou dávek ATH434 (50 mg nebo 75 mg dvakrát denně).
Účinnost a vedlejší účinky
Hlavní zjištění, která byla představena na výročním zasedání Americké neurologické asociace, ukazují, že ATH434 vedl ke klinicky a statisticky významnému zlepšení ve srovnání s placebem. Toto zlepšení bylo hodnoceno na škále UMSARS Part I, která měří úroveň denní soběstačnosti pacientů s MSA. Obě dávky léku také snížily akumulaci železa v postižených oblastech mozku a ukázaly trend ke zachování objemu mozku.
K dalším pozitivním výsledkům patřilo zlepšení v oblasti motorických funkcí, celkového hodnocení závažnosti onemocnění a symptomů ortostatické hypotenze (prudký pokles tlaku po postavení). Data z nositelných senzorů navíc ukázala zvýšení aktivity pacientů. Z hlediska bezpečnosti byl lék ATH434 dobře snášen, s podobným počtem nežádoucích událostí jako u placeba.
Co je mnohočetná systémová atrofie?
Mnohočetná systémová atrofie (MSA) je vzácné a rychle postupující neurodegenerativní onemocnění, které způsobuje ztrátu koordinace a rovnováhy. Způsobuje ztuhlost svalů, pomalý pohyb, problémy s řečí a ztrátu kontroly nad autonomními funkcemi těla (např. krevní tlak, močení). V současnosti neexistuje žádná schválená léčba, která by dokázala zpomalit průběh nemoci nebo ji vyléčit. Jedním z klíčových patologických znaků MSA je hromadění proteinu alfa-synukleinu a také akumulace železa v určitých částech mozku, což vede k poškození nervových buněk.
Lék ATH434 je určen k perorálnímu podání a je navržen tak, aby obnovil rovnováhu železa a zabránil patologické agregaci bílkovin. Lék již získal od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) status Fast Track a od FDA i Evropské komise status Orphan Drug Designation pro léčbu MSA.