Nově publikované předklinické výsledky od společnosti Telomir Pharmaceuticals naznačují, že jejich hlavní molekula, Telomir-1, dokáže obrátit DNA metylaci genu CDKN2A. Tento gen funguje jako klíčový nádorový supresor, který je často umlčen v agresivních nádorových buňkách. Podle studie provedené na modelech agresivní rakoviny prostaty (xenografty PC3) byl Telomir-1 účinnější při snižování metylace CDKN2A než stávající terapie, jako je rapamycin a chemoterapie.
Jak Telomir-1 funguje?
Telomir-1 pravděpodobně působí dvěma mechanismy:
- Reaktivace genu CDKN2A: Tento gen je označován jako „buněčná brzda“, protože signalizuje buňkám, aby zastavily dělení a podstoupily programovanou buněčnou smrt (apoptózu). Opětovnou aktivací tohoto genu by Telomir-1 mohl obnovit přirozenou obranu organismu proti nekontrolovanému růstu nádoru.
- Resetování STAT1: Předchozí data naznačují, že Telomir-1 také obnovuje STAT1, což je hlavní regulátor imunitního dohledu. Tímto duálním působením by molekula mohla nejen potlačovat růst nádoru, ale také pomáhat imunitnímu systému v jeho rozpoznávání.
Co je to DNA metylace?
DNA metylace je epigenetický proces, který reguluje aktivitu genů, aniž by měnil jejich genetický kód. Jedná se o přidání chemické skupiny zvané metylová skupina (-CH₃) k DNA. Pokud se metylové skupiny naváží na gen, mohou ho „umlčet“ nebo snížit jeho aktivitu. V případě nádorových supresorových genů, jako je CDKN2A, může takové „umlčení“ vést k nekontrolovanému růstu nádorových buněk.
Současný stav vývoje
Společnost Telomir Pharmaceuticals v současné době provádí přípravné práce, včetně vývoje a výroby molekuly (CMC) pro klinické studie podle správné výrobní praxe (GMP). Kromě toho probíhají studie nezbytné pro podání IND žádosti (Investigational New Drug). Všechna dosud zveřejněná data jsou předklinická, což znamená, že byla získána v laboratorních podmínkách a na zvířecích modelech. Klinické studie na lidech dosud nezačaly a čekají na schválení.