Společnost Maze Therapeutics oznámila pozitivní výsledky z klinické studie fáze 1 u léku MZE782, který má sloužit k léčbě fenylketonurie (PKU) a chronického onemocnění ledvin (CKD). Jednalo se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou a placebem kontrolovanou studii, do které se zapojilo 112 zdravých dospělých dobrovolníků.
Klíčová zjištění studie
- Vylučování fenylalaninu: Studie prokázala, že MZE782 zvyšuje vylučování fenylalaninu močí v závislosti na podané dávce. Konkrétně, jednorázová dávka 960 mg vedla k 39násobnému zvýšení vylučování, zatímco dávkování 240 mg dvakrát denně po dobu sedmi dnů vedlo k 42násobnému zvýšení. Tento mechanismus by mohl být přínosný pro pacienty s PKU, kteří nemohou metabolizovat fenylalanin, což vede k jeho hromadění v těle.
- Vliv na ledviny: MZE782 také způsobil pokles odhadované glomerulární filtrace (eGFR), což je klíčový ukazatel funkce ledvin. Podobné účinky jsou pozorovány u inhibitorů SGLT2, které se používají k léčbě CKD a diabetu. Tento pokles eGFR může signalizovat potenciální ochranné účinky pro ledviny.
- Bezpečnost: Lék byl dobře snášen ve všech dávkách a nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky. Mezi mírné vedlejší účinky patřily bolest hlavy a průjem, ale ani jeden z nich nevedl k přerušení léčby.
Na základě těchto výsledků plánuje společnost Maze Therapeutics zahájit klinické studie fáze 2 s MZE782 pro obě indikace (PKU i CKD) v roce 2026. Tyto výsledky jsou podle nich důležitým krokem vpřed ve vývoji cílených terapií pro tato onemocnění.