Pacientům s AML a MDS nabízí novou naději, lék Cirtuvivint zacílí na onkogenní dráhy
Společnost Biosplice Therapeutics informovala o důležitém kroku ve vývoji nového léku. První pacient byl zařazen do klinické studie fáze 1, která testuje kandidátský lék cirtuvivint u pacientů s akutní myeloidní leukémií (AML) a myelodysplastickými syndromy (MDS). Tato studie je prováděna ve spolupráci s National Cancer Institute (NCI) a pod dohledem jeho programu Cancer Therapy Evaluation Program.
Mechanismus působení
Cirtuvivint je selektivní inhibitor CLK a DYRK kináz. Tyto kinázy se podílejí na procesu sestřihu RNA, což je zásadní mechanismus, kterým buňky regulují, které proteiny se mají vytvořit z genetické informace.
Licencováno společností Google
U nádorových buněk je tento proces často narušen, což vede k expresi proteinů, které podporují růst, přežití a rezistenci nádoru. Cirtuvivint moduluje sestřih RNA tak, aby potlačil onkogenní varianty a vyvolal apoptózu (řízenou buněčnou smrt) rakovinných buněk.
Kombinace s ASTX727
Klinická studie hodnotí bezpečnost, farmakokinetiku, farmakodynamiku a počáteční známky účinnosti cirtuvivintu jak v monoterapii, tak v kombinaci s lékem ASTX727 (INQOVI). ASTX727 je hypomethylační činidlo, které pomáhá normalizovat tvorbu zdravých krevních buněk. Předklinické studie naznačují, že spojení těchto dvou mechanismů – modulace sestřihu RNA a hypomethylace – by mohlo zvýšit terapeutickou odezvu u pacientů.
Cíl a význam studie
Cílem studie je především zjistit optimální dávku a bezpečnost léčby u pacientů s relabující nebo refrakterní AML či MDS, tedy u pacientů, u kterých se onemocnění vrátilo nebo nereaguje na standardní léčbu. Cirtuvivint je zkoumán i v dalších klinických programech, například u solidních nádorů. Zařazení tohoto kandidáta do studie je tak důležitým krokem v pokračující spolupráci mezi firmou Biosplice a NCI, která si klade za cíl řešit významné nenaplněné potřeby v léčbě těchto závažných hematologických malignit.