Nová genová terapie pro zrakové postižení získává klíčová povolení
Společnost Nanoscope Therapeutics dosáhla významných regulačních milníků pro svou optogenetickou terapii MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec), což jí otevírá cestu k urychlenému vývoji a širšímu využití pro léčbu různých očních onemocnění. Terapie je navržena k obnovení zraku u pacientů s degenerací fotoreceptorů, jako je retinitis pigmentosa nebo Stargardtova choroba.
V Evropské unii udělila Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) označení „lék pro vzácná onemocnění“ (orphan drug) pro MCO-010 hned v pěti kategoriích dědičných onemocnění sítnice. Toto označení zahrnuje poruchy s degenerací tyčinek i čípků a makulární dystrofie. Výhody tohoto označení zahrnují finanční podporu, snížení poplatků a desetiletou exkluzivitu na trhu po schválení.
Ve Spojených státech udělil Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pro MCO-010 v případě Stargardtovy choroby. Toto označení je součástí zákona o léčbě 21. století (21st Century Cures Act) a je udělováno slibným regenerativním terapiím, které mají potenciál řešit závažná nebo život ohrožující onemocnění. Označení RMAT je navrženo tak, aby urychlilo schvalovací proces a umožnilo bližší spolupráci s úřady. MCO-010 již dříve získal i označení „lék pro vzácná onemocnění“ a Fast Track pro Stargardtovu chorobu a retinitis pigmentosa.
Terapie MCO-010 funguje na principu jednorázové injekce do oka. Aktivuje bipolární buňky sítnice, aby se staly citlivými na světlo, a tím obnovuje vidění. Společnost uvádí, že tato platforma nevyžaduje genetické testování, chirurgické podání ani opakované dávkování, což usnadňuje její integraci do stávajících postupů v oční praxi.
Pozitivní výsledky již byly zaznamenány v klinických studiích fáze 2b/3 (RESTORE pro retinitis pigmentosa) a fáze 2 (STARLIGHT pro Stargardtovu chorobu). Společnost očekává, že do konce roku 2025 zahájí registrační studii fáze 3 pro Stargardtovu chorobu a studii fáze 2 pro geografickou atrofii.