Genetická terapie pro léčbu retinitis pigmentosa: Nanoscope Therapeutics představuje tříleté výsledky
Společnost Nanoscope Therapeutics nedávno prezentovala tříletá data ze své studie REMAIN, která je součástí klinické studie RESTORE Phase 2b. Zaměřuje se na terapii s označením MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec). Prezentace proběhly na konferencích Euretina Congress 2025 v Paříži a Retina Society Annual Scientific Meeting v Chicagu.
Průlomová léčba retinitis pigmentosa
Data potvrdila pozitivní účinnost a bezpečnost této optogenetické terapie během 152 týdnů. MCO-010, podávaný jedinou injekcí do oka, je podle společnosti vůbec první terapií v randomizované, kontrolované studii, která dokázala obnovit zrak u pacientů s těžkou ztrátou zraku způsobenou retinitis pigmentosa.
Retinitis pigmentosa je vzácné, dědičné onemocnění sítnice, které vede k postupnému odumírání fotoreceptorů, tedy buněk citlivých na světlo. To způsobuje zhoršení nočního vidění a zúžení zorného pole, které v konečných fázích může vést až k úplné slepotě. Trvanlivost účinku a snášenlivost léčby, prokázané v dlouhodobém sledování, by mohly podle společnosti změnit stávající standard péče u tohoto onemocnění, pro které v současnosti neexistuje žádná známá léčba, která by zrak vrátila.
Další plány a schvalovací proces
Prezentovaná data jsou důležitým krokem pro zahájení procesu schvalování u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Společnost již dříve podala žádost o registraci biologického přípravku (Biologics License Application) a má v plánu zahájit další klinické studie. V roce 2025 by měla proběhnout fáze 3 registrační studie pro Stargardtovu chorobu, a do konce roku je plánována fáze 2 studie pro geografickou atrofii. Terapie MCO-010 již získala od FDA označení Fast Track a Orphan Drug a také EMA Orphan označení pro řadu degenerativních onemocnění sítnice, což urychluje celý proces vývoje a schvalování.