AMX0035, lék od společnosti Amylyx Pharmaceuticals, byl stažen z vývoje pro léčbu progresivní supranukleární obrny (PSP). Důvodem jsou výsledky klinické studie fáze 2b, která neprokázala žádný významný rozdíl v primárních ani sekundárních cílech mezi lékem a placebem. Společnost proto zastavila probíhající studii a nebude pokračovat v plánované fázi 3.
Další plány a zaměření společnosti
Po neúspěchu v programu ORION se Amylyx Pharmaceuticals zaměří na jiné, slibnější projekty ve svém portfoliu:
- Avexitide pro postbariatrickou hypoglykémii: Tento program se nyní stává hlavní prioritou společnosti. Očekává se, že nábor pacientů do klíčové studie fáze 3, nazvané LUCIDITY, bude dokončen v roce 2025 a první výsledky by měly být k dispozici v první polovině roku 2026. Avexitide je antagonista receptoru GLP-1, který má za cíl snížit výskyt hypoglykemických stavů u lidí po bariatrické operaci.
- AMX0035 pro Wolframův syndrom: Společnost pokračuje ve vývoji tohoto léku pro léčbu Wolframova syndromu, vzácného genetického onemocnění, které způsobuje cukrovku, atrofii zrakového nervu a další neurologické problémy. Z dřívějších studií vyplynuly pozitivní výsledky, které naznačují, že lék stabilizuje nebo zlepšuje klíčové klinické ukazatele.
- AMX0114 pro ALS: V roce 2025 se očekávají první data ze studie fáze 1 s tímto lékem. AMX0114 je vyvíjen jako lék zaměřený na protein kalpain-2, který se, jak se předpokládá, podílí na degeneraci nervových buněk u pacientů s ALS.
Společnost uvedla, že její finanční zdroje by měly pokrýt výdaje na výzkum a vývoj až do konce roku 2026.