Úvodní výsledky studie TEASE-3 slibují naději pro pacienty se Stargardtovou chorobou
Společnost Alkeus Pharmaceuticals, Inc. představila průběžné výsledky ze své probíhající studie TEASE-3, která se zaměřuje na pacienty s časným stádiem Stargardtovy choroby. Podle dostupných dat u pěti účastníků, kteří užívali perorální lék gildeuretinol acetát po dobu dvou až sedmi let, došlo k menší ztrátě plochy elipsoidní zóny ve srovnání s jejich sourozenci, kteří historicky slouží jako kontrolní skupina. Celková progrese onemocnění zůstala relativně stabilní.
Společnost uvádí, že léčba byla pacienty dobře snášena a její bezpečnostní profil je v souladu s předchozími studiemi. Většina nežádoucích účinků byla klasifikována jako mírné až středně závažné.
Studie TEASE-3 je otevřená klinická studie, do které jsou zařazeni geneticky potvrzení pacienti s časným stádiem Stargardtovy choroby, kteří již vykazují změny na sítnici, ale dosud nepociťují symptomy ztráty zraku. Podle Alkeus má každý účastník studie sourozence se stejným onemocněním a identickými genetickými mutacemi, což poskytuje vestavěnou srovnávací skupinu pro hodnocení účinků léčby.
Data byla prezentována na výročním vědeckém setkání Americké společnosti retinálních specialistů (American Society of Retina Specialists Annual Scientific Meeting). Tyto nové výsledky navazují na studii TEASE-1, randomizovanou studii, která prokázala významné snížení růstu retinálních lézí, a rozšiřují program TEASE, jehož cílem je zpomalit progresi Stargardtovy choroby pomocí včasného zásahu.
Podle společnosti Alkeus tato zjištění potvrzují potenciál gildeuretinolu pro ochranu struktury sítnice a oddálení ztráty zraku, pokud je podán v rané fázi onemocnění.