Fond The Mito Fund investuje do vývoje léčby mitochondriálních onemocnění
Americká biotechnologická společnost Pretzel Therapeutics získala investici od The Mito Fund, filantropické iniciativy nadace United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF). Cílem investice je podpořit vývoj léčby zaměřené na mitochondriální dysfunkci, která stojí za řadou degenerativních onemocnění.
Zaměření na obnovu buněčné energetiky
Společnost Pretzel Therapeutics, která působí v Massachusetts a má výzkumné pracoviště ve Švédsku, se specializuje na vývoj léčebných postupů pro mitochondriální choroby. Tyto poruchy, způsobené nesprávnou funkcí mitochondrií, ovlivňují produkci buněčné energie a mají systémové dopady na orgány jako mozek, svaly a játra. Přístup společnosti spočívá v modulaci replikace a transkripce mitochondriální DNA (mtDNA) s cílem obnovit buněčnou energetiku a zastavit nebo zvrátit progresi onemocnění, včetně těch, která souvisejí s věkem.
Hlavním kandidátem společnosti je přípravek PX578, který je v současné době v první fázi klinického vývoje. Tento lék je navržen tak, aby aktivoval mitochondriální DNA polymerázu POLG a obnovil hladiny mtDNA v buňkách postižených její deplecí. Strategie má potenciál pro široké spektrum degenerativních onemocnění, zejména těch, které se vyznačují vážným energetickým deficitem na buněčné úrovni.
Kromě toho Pretzel Therapeutics vyvíjí druhý program zaměřený na mitochondriální RNA polymerázu (POLRMT). Tato léčba, která je v pozdní fázi preklinického vývoje, je cílena na játra a je zkoumána jako prostředek k léčbě metabolických onemocnění, včetně obezity.
Podpora ze strany pacientské komunity
Fond The Mito Fund, založený v roce 2023, využívá model rizikové filantropie k urychlení vývoje léčby mitochondriálních chorob. Propojuje vědeckou síť a pacientskou komunitu UMDF na podporu nadějných projektů.
Podle Dr. Philipa Yeskeho z UMDF cílí přípravek PX578 na jedny z nejčastějších a nejprogresivnějších forem mitochondriálního onemocnění a jeho případné schválení by naplnilo významnou potřebu v komunitě pacientů. Kromě vědeckého potenciálu ocenil investiční výbor The Mito Fund také závazek společnosti Pretzel Therapeutics spolupracovat s pacientskými organizacemi, jako je UMDF, na podpoře výzkumu spojeného s genem POLG.
Kromě Pretzel Therapeutics investoval fond také do několika dalších společností, jako jsou Napigen Therapeutics, která vyvíjí nástroje pro úpravu mitochondriálního genomu, Pierrepont Therapeutics, zaměřená na enzymové substituční terapie, a Khondrion, společnost v klinické fázi vývoje léčby primárních mitochondriálních onemocnění.