Startup HAYA Therapeutics získala 65 milionů dolarů na vývoj cílených RNA léčiv pro chronická onemocnění
Biotechnologická společnost HAYA Therapeutics, zaměřující se na precizní medicínu, získala 65 milionů dolarů v rámci financování série A. Tyto prostředky urychlí vývoj léčiv na bázi RNA, která cílí na chronická onemocnění a nemoci související s věkem modulací regulačního genomu. Investice umožní společnosti posunout svého hlavního kandidáta do klinických studií pro léčbu srdečního selhání a rozšířit portfolio terapií zaměřených na dlouhé nekódující RNA (lncRNA) v různých kontextech onemocnění.
Základem přístupu společnosti HAYA je schopnost využít regulační genom, označovaný jako „temný genom“, protože nekóduje proteiny a je relativně málo prozkoumán. Podle HAYA však tato část genomu slouží jako kritická kontrolní vrstva pro genovou expresi a buněčnou identitu. Kombinací multimodální funkční genomiky s proprietárními nástroji strojového učení společnost tvrdí, že vytvořila komplexní atlas regulačního genomu. To umožňuje vývoj vysoce cílených terapií na bázi RNA, které mohou přeprogramovat patologické stavy buněk napříč spektrem onemocnění.
Společnost HAYA, s pobočkami v Lausanne ve Švýcarsku a v San Diegu, vychází z celoživotní fascinace spoluzakladatele a generálního ředitele Samira Ounzaina molekulární biologií a genomovou regulací. Jeho vizi pro společnost utvářela myšlenka, že genom je v podstatě zdrojovým kódem života a že lncRNA fungují jako kritické jednotky pro zpracování informací v rámci tohoto kódu. Programováním těchto jednotek si HAYA klade za cíl posunout chování buněk z nemocného do zdravého stavu, zejména u stavů způsobených fibrózou a dalšími chronickými patologickými mechanismy.
„Toto je pro HAYA klíčový moment, protože náš hlavní program posouváme do klinické fáze,“ řekl Ounzain. „Toto financování potvrzuje naši organizaci, průkopnický přístup a vizi zlepšení způsobu léčby chronických a komplexních onemocnění vytvořením nové generace terapií, které přeprogramují buňky pohánějící nemoc do zdravého stavu.“
Hlavní kandidát společnosti, HTX-001, cílí na specifickou lncRNA v srdci, která se podílí na neobstrukční hypertrofické kardiomyopatii (nHCM), stavu, při kterém perzistentní fibrotická remodelace narušuje srdeční funkci. Při poškození srdce se rezidentní fibroblasty aktivují na myofibroblasty, produkující jizvovou tkáň, která, ačkoliv je zpočátku ochranná, se při prodloužení stává patologickou. Tento proces, známý jako intersticiální fibróza, vede ke ztuhnutí srdečního svalu, snížení funkce a potenciálně fatálním následkům, jako je arytmie a srdeční selhání. Zatímco současné terapie často cílí na protein-kódující geny, které jsou široce exprimovány v různých orgánech, čímž zvyšují riziko nežádoucích účinků mimo cíl, přístup společnosti HAYA se tomu snaží vyhnout specifickým zacílením na regulační RNA, které řídí fibrózu buněčně a tkáňově specifickým způsobem.
Kromě srdeční fibrózy prokázala platforma společnosti HAYA relevanci i u dalších chronických stavů, včetně plicní fibrózy, obezity a spinocelulárního karcinomu. Schopnost platformy identifikovat lncRNA, které jsou exprimovány ve specifických buňkách nebo v reakci na patologické podněty, podtrhuje její potenciál v různých terapeutických oblastech. Společnost nedávno uzavřela strategické partnerství se společností Eli Lilly zaměřené na vývoj terapií na bázi RNA pro obezitu a metabolické poruchy.
Kolo financování vedly společnosti Sofinnova Partners a Earlybird Venture Capital za účasti společností Eli Lilly and Company, ATHOS, +ND Capital, Alexandria Venture Investments a LifeLink Ventures, s pokračující podporou stávajících investorů včetně Apollo Health Ventures, Longview Ventures, 4see ventures, BERNINA Bioinvest a Schroders Capital.
„Platforma společnosti HAYA odemyká terapeutický potenciál temného genomu cílením na buněčné stavy řídící onemocnění prostřednictvím dlouhých nekódujících RNA,“ řekla Henrijette Richter ze společnosti Sofinnova. „Tento nový přístup otevírá novou hranici v precizní medicíně, posouvá se za tradiční cílové třídy a řeší onemocnění u jeho epigenetických a buněčných kořenů.“
Fotografie Samira Ounzaina s laskavým svolením společnosti HAYA Therapeutics.
Příspěvek HAYA Therapeutics využívá „temný genom“ proti nemocem souvisejícím s věkem se poprvé objevil na Longevity.Technology – Aktuální zprávy, názory, analýzy a výzkum.