Společnost Therini Bio postoupila s lékem proti neurodegeneraci do další fáze

Nová naděje v boji proti Alzheimerově chorobě a diabetickému makulárnímu edému: Therini Bio posouvá svůj lék do další fáze vývoje

Biotechnologická společnost Therini Bio, zaměřená na neurodegenerativní onemocnění, oznámila pozitivní výsledky první fáze klinického testování svého hlavního kandidáta – monoklonální protilátky THN391. Ta cílí na fibrin, bílkovinu známou především svou rolí při srážení krve, která ale také přispívá k chronickému zánětu v mozku a sítnici – procesu, který stojí za rozvojem nemocí jako je Alzheimerova choroba a diabetický makulární edém (DME).

Co je THN391 a proč je zajímavý?

THN391 je vysoce specifická humánní monoklonální protilátka, která byla navržena tak, aby zablokovala zánětlivé účinky fibrinu, aniž by narušila jeho přirozenou funkci při srážení krve. To je klíčové – většina zásahů do fibrinového systému je spojena s rizikem krvácení. THN391 se tomuto problému vyhýbá tím, že zasahuje pouze „zánětlivou doménu“ fibrinu, která se váže na receptory vrozené imunity a spouští zánětlivou reakci.

Fibrinová depozita se podle výzkumu hromadí v místech poškozených cév, kde se vážou na imunitní buňky a spouštějí dlouhodobý zánět, který přispívá k poškození neuronů a zhoršování kognitivních i zrakových funkcí. Zacílením na tento mechanismus se Therini snaží zabránit samotnému rozvoji neurodegenerace, nejen zmírnit její příznaky.

Výsledky první fáze: bezpečnost potvrzena

V první klinické fázi byla THN391 testována na zdravých dobrovolnících formou jednorázových i opakovaných dávek. Studie proběhla jako randomizovaná, dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná. Hlavní výsledky:

  • Dobrá snášenlivost: Nebyly zaznamenány žádné závažné vedlejší účinky.
  • Žádný vliv na srážlivost krve ani na přirozené rozpouštění fibrinu.
  • Bez imunitní reakce proti léku (anti-drug protilátky).
  • Farmakokinetika ukazuje, že by stačilo podávat lék jednou měsíčně.

Co bude dál?

Na základě těchto pozitivních výsledků plánuje Therini Bio spustit dvě nové studie fáze 1b – jednu u pacientů s Alzheimerovou nemocí, druhou u pacientů s DME. Obě studie by měly ověřit účinnost THN391 u lidí, kteří již trpí těmito onemocněními.

Zakladatelka vědeckého konceptu, Dr. Katerina Akassoglou, je renomovanou výzkumnicí v oblasti neurovaskulární imunologie a stála u zrodu hypotézy, že fibrin zprostředkovává klíčový most mezi poškozením cév, imunitním systémem a zánětem v mozku.

„Zaměřením na cévní dysfunkci a chronický zánět cílíme na samotné kořeny neurodegenerace,“ uvedla generální ředitelka Therini Bio, Dr. Tara Nickerson. „Data z první fáze a silné předklinické důkazy nám dávají důvěru v to, že THN391 může skutečně změnit průběh těchto závažných onemocnění.“

Proč je to důležité?

Alzheimerova choroba i DME jsou chronická, postupující onemocnění, která dnes nemají účinnou léčbu schopnou zpomalit nebo zastavit jejich biologický základ. Většina současných terapií řeší pouze příznaky nebo se zaměřuje na velmi specifické cílové molekuly (např. amyloid beta), často s omezenými výsledky.

Therini Bio přichází s jiným přístupem: snaží se narušit celý zánětlivý řetězec už v jeho počátku – u cévního poškození a aktivace vrozené imunity fibrinem. Pokud se tato strategie osvědčí, může představovat nový směr v léčbě celé řady neurodegenerativních a zánětlivých onemocnění.

Co nás čeká?

Podrobná data z první fáze budou představena na mezinárodní konferenci Alzheimerovy asociace (AAIC 2025) v Torontu. V případě úspěchu by THN391 mohl být v následujících letech posunut do větších klinických studií, které by mohly potvrdit jeho účinnost i u pacientů.

Zdroje a odkazy: