Proč inovace v biotechnologiích často selhávají – příběh katalytických protilátek a tvrdé reality farmaceutického průmyslu
Převést nadějný biotechnologický projekt z laboratorního stádia do fáze klinických studií je samo o sobě extrémně náročné. Když k tomu přidáme konzervativní přístup investorů, vysoké regulační náklady a tíživé tržní podmínky, stává se z tohoto procesu téměř nepřekonatelná překážková dráha. To přesně ilustruje případ společnosti Covalent Biosciences, která nedávno oznámila ukončení činnosti.
Tato firma pracovala na vývoji katalytických protilátek – speciálního typu protilátek, které na rozdíl od běžných nejsou jednorázové, ale dokážou opakovaně rozkládat cílové molekuly. Teoreticky mohou být tedy výrazně účinnější než tradiční protilátky. Covalent plánoval jejich využití například v léčbě transthyretinové amyloidózy (vzácné, ale závažné onemocnění postihující srdce a nervový systém) nebo Alzheimerovy choroby.
Proč ale takto slibná technologie nedostala šanci ve fázi klinického testování?
Problém č. 1: Investoři neradi riskují s novinkami
Velcí institucionální investoři, kteří mají dostatečné prostředky na financování nákladných klinických studií, se v drtivé většině vyhýbají skutečně novým směrům. Mnohem raději investují do mírných úprav stávajících léků – například další variace léků na snižování LDL cholesterolu – než do technologií, které se ještě v praxi neosvědčily. Důvod je prostý: regulace jsou nákladné, rizika vysoká a návratnost nejistá. Raději investují do „bezpečných“ změn než do revolučních řešení.
Problém č. 2: Tržní načasování
Covalent Biosciences začal svůj výzkum v době, kdy již na trhu vznikaly konkurenční přístupy k léčbě stejných nemocí. U amyloidózy se ukázaly jako účinné léky stabilizující molekulu transthyretinu. U Alzheimerovy choroby dosáhly jistého úspěchu velké farmaceutické firmy se svými amyloid-odstraňujícími imunoterapiemi. To investorům stačilo k tomu, aby další – i když odlišné – přístupy považovali za zbytečně riskantní.
Problém č. 3: Patenty a hodnota společnosti
Hodnota biotechnologické firmy je často úzce spojená s dobou platnosti jejích patentů. Jakmile se patenty blíží vypršení, přestává být firma pro investory zajímavá. A pokud se projektu nepodaří do určité doby přejít z laboratoře do kliniky, klesá jeho vnímaná hodnota – bez ohledu na vědecký přínos. Covalent Biosciences pracoval s patenty, které již měly řadu let za sebou, a to hrálo proti nim.
Co bude dál?
Firma sice končí, ale její výzkum se neztratí. Vědci připravují publikace, aby sdíleli nepublikované části své práce. Po vypršení patentů se jejich technologie dostane do veřejného prostoru. Mohli bychom si myslet, že to někoho inspiruje k navázání – ale pravděpodobně to nebude jednoduché. Pro nové investice je nutné vytvořit nové patenty a nový „příběh“, který lze prodat investorům. Takový proces často trvá i deset let, jak ukazuje případ obnovení práce na protivirové technologii DRACO.
Realita je taková, že technologie bez patentové ochrany obvykle nezískávají financování, i když by mohly být vědecky i medicínsky velmi hodnotné. Stejný osud potkal i kombinaci generických látek dasatinib a quercetin, která prokázala schopnost odstraňovat senescentní buňky (tzv. „staré“ buňky, které přispívají ke stárnutí tkání). Přestože výsledky vypadají slibně, bez patentu se nikomu nevyplatí investovat do klinických studií – a tím pádem se z potenciálního přínosu pro veřejné zdraví stává jen poznámka pod čarou.
Je třeba změnit způsob, jakým podporujeme medicínský výzkum?
Případ Covalent Biosciences ukazuje, že současný model inovací ve farmacii není ideální. Umožňuje sice vznik menších vylepšení stávajících léčiv, ale brzdí rozvoj opravdu přelomových technologií. A pokud se ptáte, zda by to nemělo jít jinak – rozhodně nejste sami. Volání po efektivnějším, otevřenějším a dlouhodobějším financování medicínských inovací sílí. Možná právě případy, jako je tento, pomohou posunout diskusi správným směrem.
Zdroje a odkazy: