Německý startup HepaRegeniX získává 21,5 milionu eur pro vývoj léku na regeneraci jater – bez rizika vzniku nádorů
Jaterní onemocnění patří mezi hlavní příčiny úmrtí na celém světě – ročně postihují miliony lidí, a v pokročilých stádiích bývá transplantace často jedinou možností léčby. Německá biotechnologická společnost HepaRegeniX nyní hlásí významný pokrok ve vývoji svého hlavního kandidáta na nový lék, který může zásadně rozšířit terapeutické možnosti v oblasti léčby jater. Firma právě uzavřela investiční kolo v hodnotě 21,5 milionu eur, které využije k dokončení klinické fáze 1b a zahájení fáze 2a.
Regenerace jater bez nebezpečí nekontrolovaného růstu
HepaRegeniX pracuje na vývoji malomolekulárního léku s názvem HRX-215, který cílí na specifický enzym MKK4 (Mitogen-Activated Protein Kinase Kinase 4). Ten hraje klíčovou roli v regulaci obnovy jaterní tkáně. Cíleným potlačením tohoto enzymu lze stimulovat regeneraci jaterních buněk (hepatocytů), aniž by docházelo k nežádoucí nekontrolované proliferaci – tedy k potenciálnímu riziku vzniku nádorů.
Mechanismus HRX-215 vychází z výzkumu Prof. Larse Zendera z univerzitní nemocnice v Tübingenu, jehož tým identifikoval MKK4 jako slibný terapeutický cíl. Společnost ve spolupráci s tímto týmem navrhla molekulu, která je podávána ústy a má schopnost podpořit obnovu jaterní tkáně jak u zdravých, tak nemocných pacientů.
Využití ve vážných klinických situacích
Podle společnosti má HRX-215 široký potenciál využití:
- Před operací jater, kde by pacient za normálních okolností neměl dostatečný zbytkový objem jater k přežití;
- Po transplantaci části jater od živého dárce, kdy je potřeba, aby se orgán co nejrychleji zregeneroval;
- U akutních a chronických stavů, jako je například těžká alkoholová hepatitida.
Předklinické studie na zvířecích modelech, včetně rizikových resekcí jater u prasat, prokázaly výrazné zlepšení přežití i regenerace jaterní tkáně.
Přínos i u chronických jaterních onemocnění
HRX-215 vykazuje pozitivní účinky i v případech fibrózy (zjizvení jaterní tkáně) a steatózy (ztučnění jater), tedy stavů spojených s chronickým poškozením jater. Důležité je, že ve studiích nezpůsoboval nežádoucí dělení buněk vedoucí k nádorům – což je časté riziko u jiných regeneračních terapií.
Úvodní fáze I klinických zkoušek proběhla na zdravých dobrovolnících a potvrdila dobrou snášenlivost i příznivý farmakokinetický profil látky.
Investice a výhled do budoucna
Investici ve výši 21,5 milionu eur vedla mnichovská investiční firma Wellington Partners, která se připojila ke stávajícím investorům, mezi něž patří například Novo Holdings A/S, Boehringer Ingelheim Venture Fund, Vesalius Biocapital IV či High-Tech Gründerfonds. Peníze budou využity k pokračování klinického výzkumu, zejména zahájení fáze 2a na pacientech s konkrétními jaterními onemocněními.
„Tato investice potvrzuje důvěru v naši technologii a výsledky dosavadního vývoje. Těšíme se, že se posuneme blíže k prokázání účinnosti našeho léku v reálných klinických podmínkách,“ uvedl generální ředitel HepaRegeniX Elias Papatheodorou.
Naděje pro pacienty i transplantologii
Pokud se HRX-215 ukáže jako bezpečný a účinný, mohl by změnit způsob, jakým přistupujeme k léčbě jaterních nemocí. V některých případech by mohl oddálit nebo úplně nahradit transplantaci jater, čímž by se odlehčilo přetíženému transplantačnímu systému a zvýšila se dostupnost léčby.
Navíc by mohl rozšířit okruh vhodných dárců, protože by umožnil použití menších nebo částečných štěpů, které by se rychleji regenerovaly – čímž by mohlo dojít k zásadní změně v oblasti živých dárců.
Závěr
HepaRegeniX přináší do oblasti regenerativní medicíny novou naději – nejen pro pacienty s akutním selháním jater, ale i pro miliony lidí s chronickými onemocněními, jako je alkoholová hepatitida nebo nealkoholová steatóza. Pokud klinické výsledky potvrdí bezpečnost a účinnost HRX-215, může se stát jedním z prvních skutečně regeneračních léků bez nádorového rizika, což by znamenalo zásadní zlom v léčbě jaterních nemocí.
Zdroje a odkazy na původní články: