Aktuální informace o pokroku vpregulaci SIRT6 směrem ke klinice

Genová terapie zaměřená na SIRT6 zpomaluje stárnutí – první testy probíhají u psů

Gen SIRT6 už nějakou dobu přitahuje pozornost vědců zabývajících se stárnutím. Jeho vyšší aktivita dokáže u myší prodloužit život – to je fakt, který byl pozorován, ale jehož přesné příčiny zatím nejsou zcela objasněné. Tento gen ovlivňuje řadu biologických procesů, například účinnost oprav DNA, což je jeden z klíčových faktorů dlouhověkosti. Výzkum ale běží pomalu a biologie bývá složitá. Přesto se jedna z cest vpřed už rýsuje – a to pomocí genové terapie.

Psi jako první pacienti: Genflow spouští klinickou studii

Biotechnologická společnost Genflow Biosciences zahájila klinické hodnocení genové terapie zaměřené na gen SIRT6, a to ve skupině starších psů. Cílem studie je zjistit, jak bezpečná a účinná je tato terapie při prodloužení zdravého věku (healthspanu) – tedy období života, kdy je jedinec aktivní a bez vážných zdravotních problémů.

Do studie je zařazeno 28 psů starších deseti let. Po dobu šesti měsíců budou někteří z nich dostávat genovou terapii prostřednictvím infuzí, zatímco kontrolní skupina nikoliv. Následně budou zvířata dalších šest měsíců sledována, aby se zjistilo, jaké účinky terapie přetrvávají v delším horizontu.

Co se sleduje?

Tým výzkumníků bude u psů hodnotit několik aspektů:

  • Biologický věk pomocí tzv. GrimAge methylace – moderní metody, která vychází ze změn v DNA a je považována za velmi přesný odhad biologického stárnutí.
  • Svalová hmota a síla, což je důležitý ukazatel fyzické kondice.
  • Funkce mitochondrií, které jsou „elektrárnami buněk“ a jejichž správné fungování hraje zásadní roli při stárnutí.
  • Stav srsti jako viditelný indikátor vitality.
  • A celková kvalita života.

Genová terapie inspirovaná dlouhověkostí staletých

Zajímavé je, že terapie nevyužívá jen běžnou verzi genu SIRT6, ale jeho variantu nalezenou u lidí, kteří se dožívají velmi vysokého věku (tzv. století lidé – centenarians). Právě tato varianta by mohla mít výraznější pozitivní účinky. Vědecké týmy však zatím nedokážou přesně říci, které mechanismy jsou klíčové – jestli oprava DNA, ochrana proti zánětu nebo vliv na metabolismus – a co konkrétně stojí za účinkem.

Pokusy u zvířat jsou proto důležitým krokem, jak tyto souvislosti pochopit dřív, než se podobné terapie začnou testovat u lidí.

Genflow míří i na lidské pacienty

Terapie testovaná u psů je součástí širší strategie firmy Genflow. Jejich hlavní kandidát, GF-1002, se aktuálně nachází ve fázi tzv. pre-IND – tedy přípravné fázi před žádostí o zahájení klinických studií u lidí. Tato terapie cílí na MASH (Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis), což je forma chronického onemocnění jater související s poruchami metabolismu. Postihuje čím dál více lidí a je považována za jednu z největších výzev moderní medicíny.

V předklinických studiích ukázal GF-1002 protirakovinné, proti-fibrotické (bránící tvorbě jizevnaté tkáně) a adipogenní (ovlivňující tukovou tkáň) účinky. A právě varianta genu SIRT6, která se v této terapii používá, se také vyskytuje častěji u dlouhověkých jedinců.

Co bude dál?

Výsledky psí studie jsou očekávány ke konci roku 2025. Pokud budou pozitivní, půjde o důležitý krok vpřed v oblasti genové terapie proti stárnutí – nejen pro domácí mazlíčky, ale hlavně pro budoucí využití u lidí.

Zatímco pochopení přesných biologických mechanismů potrvá ještě roky, kombinace genetického přístupu, poznatků z dlouhověkosti a moderní biotechnologie přináší nový pohled na to, jak můžeme zdravé stárnutí aktivně ovlivnit.


Zdroje a odkazy: