Dánská biotechnologická společnost zahajuje klinickou studii zaměřenou na frontotemporální demenci
Biotechnologická společnost Vesper Bio zahájila klinickou studii fáze 1b/2a s cílem vyhodnotit účinnost svého experimentálního léku u pacientů s genetickými mutacemi spojenými s frontotemporální demencí (FTD). Studie nazvaná SORT-IN-2 se zaměřuje na jedince bez příznaků, kteří nesou mutace genu progranulinu (GRN) – klíčového faktoru při vývoji FTD(GRN), fatální formy této neurodegenerativní nemoci.
Co je frontotemporální demence (FTD)?
FTD postihuje čelní a spánkové laloky mozku, což vede k narušení chování, úsudku a komunikace. Tato nemoc je hlavní příčinou demence u osob mladších 60 let a bývá často chybně diagnostikována jako Alzheimerova choroba. Specifické případy FTD(GRN) jsou charakteristické nedostatkem progranulinu – proteinu nezbytného pro růst, přežití a opravu buněk. Nedostatek progranulinu způsobuje buněčnou dysfunkci a neurodegeneraci.
Inovativní přístup společnosti Vesper Bio
Hlavní léčebná látka společnosti Vesper Bio, VES001, je malá molekula podávaná perorálně, která proniká do mozku a blokuje činnost receptoru sortilinu. Tento receptor se podílí na degradaci progranulinu. VES001 zabraňuje sortilinu v degradaci progranulinu, čímž zachovává jeho normální hladiny a potenciálně zpomaluje nebo zastavuje progresi FTD(GRN). Tento přístup chrání zbývající neurony a řeší příčinu nemoci, namísto pouhého zmírňování jejích příznaků.
„Progranulin je zásadní pro udržení zdraví neuronů. Hladiny progranulinu u jedinců s mutacemi GRN jsou obvykle poloviční oproti normálu,“ vysvětluje spoluzakladatel Vesper Bio Mads Fuglsang Kjølby. „Na základě výsledků naší první klinické studie na lidech věříme, že VES001 má potenciál normalizovat hladiny progranulinu a zpomalit nebo dokonce zastavit progresi FTD(GRN).“
Klinická studie SORT-IN-2
Studie SORT-IN-2 probíhá na dvou špičkových pracovištích: Erasmus University Medical Centre v Rotterdamu a Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre při University College London. Zaměřuje se na jedince bez příznaků, kteří mají mutace genu GRN. Cílem je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a schopnost VES001 zvyšovat hladiny progranulinu v mozkomíšním moku a krevní plazmě.
Dávkování u účastníků studie již začalo poté, co společnost získala povolení od regulačních orgánů v Nizozemsku a Velké Británii. Dokončení dávkování je plánováno na polovinu roku 2025.
Pozitivní výsledky z předchozích studií
Rozhodnutí pokročit do této fáze bylo podpořeno úspěšnými výsledky z předchozí studie fáze 1a na zdravých dobrovolnících. VES001 byl efektivně distribuován jak do krevní plazmy, tak do centrálního nervového systému, přičemž došlo ke zvýšení hladin progranulinu bez vážných vedlejších účinků.
„Je obrovským úspěchem týmu Vesper, že jsme dokázali tak rychle přejít do další fáze klinických zkoušek,“ uvedl CEO společnosti Vesper Bio Paul Little. „Jsme odhodláni přinést tuto důležitou novou léčbu rodinám, které čelí FTD, protože pro tuto nemoc zatím neexistuje schválená terapie.“
Závěr
Tento průlomový přístup společnosti Vesper Bio představuje významný krok k vývoji cílených léčeb zaměřených na geneticky podmíněné formy FTD. Pokud bude VES001 úspěšný, mohl by otevřít nové možnosti léčby dalších neurodegenerativních onemocnění.