Regeneration Biomedical: První výsledky ukazují snížení úrovně p-Tau a amyloid-beta u pacientů s Alzheimerovou chorobou
Minulý týden představila společnost Regeneration Biomedical, specializující se na terapii kmenovými buňkami, na konferenci Clinical Trials on Alzheimer’s Disease (CTAD) v Madridu první výsledky fáze 1 klinické studie své léčby Alzheimerovy choroby. Tento inovativní přístup zahrnuje aplikaci kmenových buněk (RB-ADSCs), odvozených z tukové tkáně, přímo do mozku pacientů s mírnou až středně těžkou formou této choroby. Cílem léčby je podpořit opravu a regeneraci poškozených neuronů.
Malá, avšak přelomová studie schválená FDA zahrnuje devět pacientů a zkoumá bezpečnost i počáteční účinnost této léčby. Na konferenci byly prezentovány údaje prvních tří pacientů, kteří dostali jednorázovou dávku RB-ADSCs pomocí zařízení nazývaného „Ommaya rezervoár“, které se implantuje pod kůži hlavy a umožňuje přímý přístup k mozkové tkáni. Tento postup obchází tzv. hematoencefalickou bariéru, což je klíčová překážka, se kterou se výzkum Alzheimerovy choroby potýká.
Po 12 týdnech od aplikace léčby byla v cerebrospinální tekutině pacientů zaznamenána snížená úroveň p-Tau a amyloid-beta, tedy dvou proteinů silně spojených s postupem Alzheimerovy choroby. U všech tří pacientů se hladina p-Tau vrátila na „normální“ hodnoty a snímky mozku pomocí amyloid PET prokázaly snížení nánosů amyloidu.
Kromě snížení patologických biomarkerů došlo u dvou z těchto pacientů ke zlepšení kognitivních funkcí, což bylo hodnoceno pomocí standardizovaného testu MMSE (Mini-Mental State Examination), který se běžně využívá pro posouzení kognitivního zdraví.
Zakladatel společnosti, Dr. Christopher Duma, prezentoval tato zjištění na konferenci s nadějí, že „zlepšení biomarkerů Alzheimerovy choroby a pozitivní trend v kognitivních funkcích až do 12 týdnů odpovídají naší hypotéze, že infuze kmenových buněk aktivovaných Wnt drahou může zpomalit nebo dokonce zvrátit některé patologické procesy této závažné choroby.“
Duma rovněž potvrdil, že léčba vykazuje přijatelný bezpečnostní profil s minimálními vedlejšími účinky. Pacienti zaznamenali mírné nepohodlí spojené s liposukcí, kterou je třeba provést pro odebrání tukových buněk, a také mírnou bolest v místě implantace rezervoáru. Samotný proces injekce trvá zhruba osm minut, nevyžaduje anestezii a nezpůsobuje žádné další nežádoucí účinky.
Probíhající fáze 1 klinické studie má otevřený design a předpokládá sledování pacientů po dobu až 52 měsíců, aby bylo možné posoudit dlouhodobou bezpečnost a účinnost. Po úspěšném zakončení druhé části výzkumu nyní společnost začala přijímat pacienty do třetí a závěrečné skupiny.
„Naší nadějí je, že naše kmenové buňky „probudí“ ty, které máme všichni v mozku a které zatím zůstávají neaktivní. Cílem je nastartovat proces opravy a regenerace poškozených neuronů,“ řekl Duma v minulém rozhovoru.
Zdroj: Longevity.Technology – Latest News, Opinions, Analysis and Research