Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv udělil status Fast Track terapii XS411, která je určena k léčbě Parkinsonovy choroby. Přípravek společnosti XellSmart představuje alogenní buněčnou terapii odvozenou z indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC), jež je připravena k okamžitému použití.
Regulační proces a status Fast Track
Získání statusu Fast Track umožňuje intenzivnější komunikaci s regulačními orgány. Společnosti to dále otevírá možnost průběžného předkládání dokumentace pro licenci biologického léčivého přípravku a případné prioritní posouzení, což může urychlit vývoj a schvalovací proces na území Spojených států.
Vývoj přípravku XS411
Přípravek XS411 je definován jako injekční terapie dopaminergními neurálními progenitorovými buňkami. Jejich účelem je nahradit neurony, které u pacientů s Parkinsonovou chorobou podléhají degeneraci. V lednu 2025 získala společnost od FDA povolení k zahájení klinického hodnocení IND se zvláštními výjimkami. V dubnu téhož roku následovalo povolení k registračnímu klinickému hodnocení ze strany čínského úřadu NMPA. V červenci 2026 bylo dokončeno nábor účastníků do multicentrického klinického hodnocení druhé fáze v Číně.
Dosavadní výsledky klinického sledování
Společnost XellSmart uvedla výsledky dlouhodobého sledování z první fáze klinického testování. Data naznačují dobrou toleranci a bezpečnostní profil terapie. V rámci hodnocení motorických funkcí pomocí skórovacího systému MDS-UPDRS část III bylo u pacientů ve stavu OFF zaznamenáno statisticky významné zlepšení. Dále byla pozorována delší doba stavu ON a celkové zlepšení kvality života ve srovnání s výchozím stavem. Molekulární zobrazovací metody potvrdily přihojení buněk a produkci dopaminu v cílových oblastech.
Širší kontext činnosti společnosti
Společnost XellSmart v současnosti disponuje devíti schválenými žádostmi IND v Číně a Spojených státech a zaměřuje se na rozvoj registračních programů pro řadu onemocnění centrálního nervového systému. Mezi investory společnosti patří mimo jiné FreeS Fund, Qiming Venture Partners, Lilly Asia Ventures, Sequoia China a 3SBIO.