Nové údaje o genové terapii pro léčbu Alzheimerovy choroby
Společnost Voyager Therapeutics oznámila, že na konferenci Alzheimer’s Association International Conference, která se uskuteční v červenci 2026 v Londýně, představí data o vyvíjeném terapeutickém přípravku s označením VY1706. Prezentace výsledků formou posteru je plánována na 13. července 2026.
Charakteristika přípravku VY1706
Jedná se o experimentální genovou terapii podávanou formou jednorázové intravenózní infuze. Mechanismus účinku využívá vektorizovanou technologii siRNA (malá interferující RNA), která cílí na mRNA proteinu MAPT. K dopravení účinné látky do mozkové tkáně využívá přípravek kapsid TRACER, který podle tvrzení výrobce zprostředkovává transport prostřednictvím receptoru ALPL.
Aktuální stav vývoje a regulační schválení
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil společnosti povolení IND (Investigational New Drug) v průběhu června 2026. Toto rozhodnutí umožňuje zahájení klinického hodnocení u dospělých pacientů v časném stadiu Alzheimerovy choroby. Podání první dávky v rámci klinické studie se předpokládá ve druhé polovině roku 2026.
Předklinické výsledky
Společnost zveřejnila výsledky tříměsíční toxikologické studie na primátech, které nebyly lidmi. Uvedená data ukazují tolerabilitu přípravku při dávkování do výše 5E13 vg/kg, přičemž nebyly zaznamenány nepříznivé klinické patologické ani histopatologické nálezy. Výsledky rovněž naznačují snížení hladiny tau proteinu v relevantních oblastech mozku až o 75 procent, při současném omezení distribuce účinné látky do jater.
Podrobnější informace budou po skončení konference dostupné na oficiálních internetových stránkách společnosti Voyager Therapeutics.