Vývoj inhibitoru NLRP3 pro léčbu neurologických onemocnění
Společnost Insilico Medicine zahájila první fázi klinického testování látky s označením ISM8969. Jedná se o nízkomolekulární inhibitor NLRP3, který je podáván orálně a je schopen prostupovat hematoencefalickou bariérou. Výzkum se zaměřuje na možnosti léčby chronických neurozánětů a onemocnění centrální nervové soustavy, mezi které patří například Parkinsonova choroba.
Průběh klinické studie
Aktuálně probíhá randomizovaná, dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná studie v Austrálii. Výzkum zahrnuje kohorty s postupným zvyšováním jednorázové i vícenásobné dávky. Do studie je zapojeno až 80 zdravých dobrovolníků a 20 obézních dospělých osob, u nichž existuje riziko kardiovaskulárních onemocnění. Cílem studie je vyhodnotit bezpečnost látky, její snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku. Součástí sběru dat je analýza mozkomíšního moku, která má potvrdit průnik léčiva do centrálního nervového systému a popsat jeho profil v cílovém kompartmentu.
Předklinické poznatky a spolupráce
Preklinické testy prokázaly schopnost látky ISM8969 pronikat hematoencefalickou bariérou a její účinnost v několika myších modelech. Výsledky rovněž naznačily příznivý farmakokinetický a farmakodynamický profil. Látka byla jako kandidát pro klinický vývoj nominována v prosinci 2024.
Vývoj tohoto programu probíhá v rámci partnerství mezi společnostmi Insilico Medicine a Hygtia Therapeutics, přičemž obě strany sdílejí globální práva rovným dílem. Společnost Insilico Medicine je zodpovědná za podání žádosti o zahájení klinického hodnocení a za vedení první fáze testování. Finanční ujednání mezi partnery umožňují společnosti Insilico Medicine získat v průběhu dalšího rozvoje programu až 66 milionů dolarů formou počátečních plateb a milníků.